PTGX(プロタゴニスト・セラピューティクス) FY2020 Q4 決算説明会
決算電話会議(Earnings Call)の日本語要約と逐次翻訳
決算発表日:
全体要約 (Summary)
シニア・アナリストとして、PTGX(Protagonist Therapeutics)の2020年度第4四半期および通期決算電話会議の内容を以下の通り要約・分析しました。
PTGX FY2020 Q4 決算要約レポート
1. 決算の要旨(全体的な業績と評価)
2020年度は、同社にとって「変革の年(Transformative year)」であったと評価されます。臨床パイプラインが大幅に拡大し、現在6つの臨床試験において5つの新規化学物質(NCE)が進行中です。 財務面では、ライセンスおよびコラボレーション収益が前年の0.2百万ドルから28.6百万ドルへと劇的に増加しました。これはJanssen社との提携に基づく、PN-235およびPN-232の開発活動に伴う収益認識によるものです。パイプラインの進展と提携収益の拡大により、研究開発を推進するための強固な基盤を構築しています。
2. セグメント別・重点領域の動向
同社は独自のペプチド技術プラットフォームを活用し、主に以下の3つの疾患領域に注力しています。
- 血液疾患領域(Rusfertide / 旧PTG-300):
- 真性多血症(PV)を対象とした最有力候補。Phase 2試験において、ヘマトクリット値の制御(45%未満)および瀉血(しゃけつ)回数の劇的な減少、さらに瀉血の副作用である鉄欠乏症の改善という極めて良好なデータを示しています。
- 炎症性腸疾患(IBD)領域(PN-943):
- $\alpha_4\beta_7$インテグリンを標的とした次世代の経口薬。既存の抗体医薬(全身投与)とは異なり、「腸管限定的(Gut-restricted)」なアプローチをとる点が最大の差別化要因です。第1世代薬(PTG-100)で臨床的証明を得ており、PN-943はそれより3倍高い薬効が期待されています。
- 炎症・自己免疫疾患領域(IL-23プログラム):
- Janssen社との提携によるIL-23受容体拮抗薬の開発。IBDに限定せず、IL-23経路が関与する幅広い疾患への適応拡大の可能性を秘めています。
3. 経営陣が強調した戦略、成長ドライバー
- 独自のペプチド技術による差別化: 「抗体と同等の薬効を持ちながら、経口投与が可能で、かつ標的部位(腸管など)に限定して作用する」ペプチドの開発を戦略の中核に据えています。
- ターゲットの最適化: PN-943における「腸管限定的アプローチ」は、全身への副作用を抑えつつ、局所的な免疫細胞のトラフィッキング(移動)と活性化を阻害する、極めて効率的な治療モデルを目指しています。
- プラットフォームの拡張性: IL-23プログラムに見られるように、単一の疾患ではなく、標的経路(Pathway)に基づく多角的な適応拡大を成長ドライバーとしています。
4. アナリストの質問と回答の重要点
- PV(真性多血症)の規制当局へのアプローチ:
- FDAとの対話は継続中。Phase 3の設計については、ガイドラインの要となる「ヘマトクリット値を45%未満に維持すること」を主要評価項目(Primary Endpoint)の柱とする見通しです。
- PN-943の作用機序(全身 vs 局所):
- 投資家が懸念する「全身曝露の必要性」に対し、経営陣は「腸管内の免疫細胞に強力に結合(Receptor Occupancy)することで、血液中への移行を防ぎつつ局所的な効果を最大化できる」と回答。第1世代薬の成功に基づいた明確なエビデンスがあることを強調しました。
- IL-23の適応範囲:
- Janssenとの提携は「IL-23受容体拮抗薬」全般を対象としており、今後のPhase 1におけるバイオアベイラビリティ(生物学的利用能)等のデータに基づき、全身投与が必要な疾患か、腸管限定で良い疾患かを判断していく方針です。
5. 今後の見通しとガイダンス
- 臨床試験の進展: 現在進行中のすべての臨床試験は、今後2年以内に完了する予定です。
- データ発表の計画: 2021年中も、主要な医学学会(EHAやASHなど)を通じて、Rusfertide(PTG-300)に関する継続的なデータアップデートを行う予定です。
- 戦略的焦点: 既存治療(瀉血や細胞減少療法)で効果不十分な患者層に対し、Rusfertideを「第一選択薬(Drug of choice)」として確立することを目指します。
アナリストの視点: 同社は、単なる創薬ベンチャーから、強力な提携収益と実証されたプラットフォームを持つ「臨床段階のバイオテック」へと脱皮しています。特にRusfertideの良好なPhase 2データと、PN-943のユニークな薬物送達戦略(腸管限定)は、今後の企業価値を決定づける重要なマイルストーンとなります。
逐次翻訳 (Faithful Translation)
オペレーター
皆様、こんにちは。Protagonist Therapeuticsの2020年度第4四半期および通期決算電話会議、ならびにオーディオ・ウェブキャストへようこそ。それでは、最初のスピーカーである最高財務責任者のDon Kalkofenに進行をお渡しいたします。ありがとうございます。
どうぞ。
ドン・カルコーフェン
本日はご参加いただきありがとうございます。念のため申し上げますが、本日の電話会議で議論される特定の事項、および質問に対して行われる回答には、当社の将来の事象および/または財務実績に関連するリスクと不確実性を伴う将来予想に関する記述が含まれる場合があります。実際の業績は、SEC(米国証券取引委員会)に提出されている2020年12月31日に終了した会計年度のForm 10-K年次報告書の「リスク要因」セクションで議論されている事項を含む、様々な重要な要因の結果として、これらの将来予想に関する記述によって示されたものと大きく異なる場合があります。正式なプレゼンテーションの後に質疑応答セッションを行います。
また、念のためのお知らせですが、本電話会議は録音されています。
ディネシュ・パテル
ありがとうございます、Tom。皆様、こんにちは。Protagonist Therapeuticsの2020年第4四半期および通期の財務実績と企業ハイライトについて議論するための電話会議にご参加いただき、ありがとうございます。Donと私は、本日の電話会議に、最高医療責任者のSamuel Saks、最高科学責任者のDavid Liu、および最高開発責任者のSuneel Guptaと共に参加しております。
2020年はProtagonistにとって例外的な、かつ変革をもたらす年であり、その間に当社の臨床パイプラインを拡大し、現在は6つの異なる臨床試験において、5つの異なる新規化学物質(NCE)を進展させています。そして、これらすべての試験は今後2年以内に完了する予定です。皆様の多くがご存知のように、当社の各臨床資産は独自の技術プラットフォームを通じて開発されてきました。現在、当社は3つの明確な疾患カテゴリーにわたって、新しい治療の選択肢を開発しています。
1つ目は、過剰な赤血球産生によって引き起こされる様々な血液疾患(赤血球増多症)または過剰な鉄過剰状態。2つ目は、クローン病や潰瘍性大腸炎などの炎症性腸疾患(IBD)。3つ目は、インターロイキン-23(IL-23)経路によって既に臨床的に検証されている様々な炎症性および自己免疫疾患です。本日の電話会議は、以前PTG-300として知られていたrusfertideのレビューから始めたいと思います。
念のため申し上げますと、rusfertideは天然ホルモンであるヘプシジンのペプチド模倣体であり、ヘプシジンは体内の鉄の吸収、貯蔵、分配を制御する、鉄のホメオスタシスの主要な調節因子です。Rusfertideは、天然ホルモンと比較して、その効力、半減期、溶解性、安定性、および合成の容易さを含む、優れた薬物特性を持つように開発されました。この候補薬を用いた当社の最も進展した臨床プログラムは、真性多血症(PV)と呼ばれる患者を対象としています。PVは、米国だけでも約16万人の患者に影響を及ぼす、稀で進行性の血液疾患です。
2020年5月、当社は現在進行中の第2相PV試験の7名の患者から得られた、非常に小規模ながらも強固なデータセットを発表しましたが、これはProtagonistにとって転換点となりました。昨年12月のASHカンファレンスでの口頭発表では、同試験の18名の患者のデータを共有しましたが、5月に以前観察された強固な臨床反応が継続していることを確認でき、嬉しく思っております。データを手短に要約しますと、評価された18名の成人患者において、rusfertideは安全で忍容性が高く、ヘマトクリット値を45%未満に管理する上で非常に効果的であると考えられます。この厳格なヘマトクリット管理は、この疾患の最も一般的な治療様式である治療的瀉血の必要性を劇的に減少させることにもつながりました。
さらに、これらの患者において鉄欠乏の改善も観察されました。鉄欠乏は、これらの患者における治療的瀉血の典型的な望ましくない結果です。瀉血は現在、PV治療の主軸ですが、多くの患者はNCCNガイドラインに従ってヘマトクリット値を45%未満に維持することができず、残念ながら、頻繁に瀉血を受け、細胞減少剤による治療を受けている患者においてさえ、その傾向があります。
ドン・カルコーフェン
ありがとうございます、Dinesh。改めて、本日午後にご参加いただいた皆様に感謝申し上げます。本日、当社は2020年末の決算リリースを発行し、最新の財務情報の詳細を確認できるForm 10-Kを提出しております。本日の電話会議では、2020年の主要な財務ハイライトのいくつかをレビューしたいと思います。
収益から始めますと、2020年度通期のライセンスおよび共同開発収益は2,860万ドルであり、2019年度通期の20万ドルと比較して増加しました。ご記憶にあるかもしれませんが、昨年、当社の2019年度の収益は、2019年5月のJanssen Biotechとの契約変更に伴う、収益認識原則の適用に関連する一回限りの累積調整によって相殺されました。これにより、2019年度の収益認識は940万ドル減少しました。2020年の前年比増益は、新資産であるPN-235およびPN-232の両方について、Janssenとの共同開発契約に基づき前臨床および臨床開発活動を提供することによる収益の認識、ならびに共同開発の下で提供される残りのサービスの予測の更新にも関連しています。
2020年度第4四半期のライセンスおよび共同開発収益は、2019年同期の270万ドルに対し、570万ドルでした。
ディネシュ・パテル
ありがとうございます、Don。当社はこれまでの進展を非常に喜ばしく思っており、2021年にかけてこの強力な勢いを継続させていきたいと考えています。当社の取り組みへの支持と信頼を寄せてくださる株主の皆様に感謝いたします。当社の臨床試験を進展させている治験責任医師の皆様、およびこれらの試験に参加されている患者様に感謝いたします。
最後に、Protagonistのチームに個人的に感謝したいと思います。つまり、2020年が世界全体に強いた困難に対し、当社の従業員はただ持ちこたえるだけでなく、いくつかの機能において卓越した成果を上げました。彼らの揺るぎない集中力と献身こそが、今日私たちが説明しているような進展を可能にしたのです。チームとして一丸となり、今後数ヶ月、数年におけるさらなるエキサイティングな進展を楽しみにしています。
オペレーター
ありがとうございます。最初の質問は、Piper SandlerのYasmeen Rahimi様からのものです。
不明なアナリスト
こんにちは、チームの皆様。Yasmeenに代わって出席しているRachelです。ご質問にお答えいただきありがとうございます。最初の質問ですが、現在の治療オプションで効果が得られない低リスクのPV患者と高リスクのPV患者の開発において、規制当局への申請経路がどのように異なる可能性があるか、教えていただけますでしょうか。
言い換えれば、第3相試験の設計のうち、どの部分が確定しており、どの要因が議論の余地として残っているのかを理解する助けをお願いします。ありがとうございます。
ディネシュ・パテル
ええ、それは非常に重要かつ明確な区別が必要な質問です。当社のCMOであるSamに回答させたいと思います。
サミュエル・サックス
はい。現時点では、FDA(米国食品医薬品局)のデザインについて確定的なガイダンスを提示することは明らかにできません。しかし、私たちの第2相試験は、患者が(治療を)継続しているか、あるいは細胞減量療法を行っているか否かにかかわらず、患者に開かれているとお伝えできます。そして共通のテーマは、過度な瀉血(しゃけつ)を必要とする患者です。
ですので、患者は高リスクと低リスクのカテゴリーに分けられる一方で、ヒドロキシウレアやインターフェロンのような細胞減量剤を投与されている患者と、そうでない患者に分けられます。すべての患者に共通しているのは、頻繁に瀉血を受けているということです。臨床デザインについて、他に何か言いたいことがあればスニール・グプタにも尋ねます。
スニール・グプタ
重要な側面はすべて網羅されていると思います。特にありません。
ディネシュ・パテル
はい。簡潔に答えれば、第2相試験から、この薬は両方の集団において非常に効果的であると思われます。ですので、明らかに、私たちは可能な限り広い有用性を確保したいと考えています。私たちのテーマは、基本的に、現在の治療法が効果的でない場合の第一選択薬(drug for choice)となる薬である、ということです。
不明なアナリスト
ありがとうございます。非常に助かります。追質問ですが、FDAとの協議に基づき、FDAとEMA(欧州医薬品庁)はPV(真性多血症)における承認経路について、同じ見解を持っているとお考えでしょうか?ありがとうございます。
ディネシュ・パテル
そうですね、未知のものは未知のままです。繰り返しばかりで壊れたレコードのようにお聞きになるかと思いますが、それでもこれが依然として最も意味のある言葉だと思います。対話は継続中です。そして、明確になった際には、世界中のすべての人に共有いたします。
それは今年上半期に行われると考えています。
サミュエル・サックス
もちろん、歴史的な比較として挙げられるものはありますが、私たちの協議内容について再度お話しすることはできません。しかし、歴史的な比較として挙げられる唯一のものは、EUと米国の両方で登録されたジャカフィ(Jakafi)です。また、間もなく、欧州で利用可能であり米国でも申請中の経口ペグインターフェロンとの比較ができるかもしれません。それらが私たちに直接関連しているわけではありませんが、それらが歴史的な比較対象となります。
不明なアナリスト
素晴らしい。ありがとうございます。非常に助かりました。最後の質問ですが、ルスフェルチドがPVとHH以外のどのような適応症に対してメカニズムを持つ可能性があるか教えていただけますか?ありがとうございます。
サミュエル・サックス
はい。ここでは詳細には触れませんが、PVでの結果に基づき、考えている2つの一般的な領域があります。それらは、考えてみれば自明なものです。一つは瀉血で治療される疾患であり、もう一つは、疾患の特徴の一つが赤血球増加症である疾患です。
ですので、明らかにPVにおいて、それらの患者は特定のタイプの赤血球増加症を有しており、瀉血を必要としています。ですので、その両方をさらなる開発および他の適応症への道筋として考えており、それぞれのカテゴリーには複数の疾患が存在します。
ディネシュ・パテル
はい。つまり、瀉血、治療、鉄過剰、および過剰赤血球症の三者の関係(トライアンギュレーション)についてです。
不明なアナリスト
ご質問をお受けいただき、誠にありがとうございます。
ディネシュ・パテル
もちろんです。ありがとうございます。
オペレーター
次のご質問は、ジェフリーズのクリス・ハウアートン様からの電話回線です。
クリス・ハウエートン
ありがとうございます。ご質問をお受けいただき、また、当然ながら、あらゆる面での進展にお祝い申し上げます。では、第一の質問として、PV(真性多血症)と規制当局への申請経路に関する先ほどのご質問のフォローアップとして、ここでの主要評価項目に焦点を当てたいと思います。主要評価項目に関して、FDAと合意形成を図る必要がある主な特徴は何でしょうか?それは、追求したい特定の評価項目でしょうか?それとも、治療期間やフォローアップ期間でしょうか?また、承認申請用試験を完了させるために満たす必要があるカテゴリーについて、現時点での見解をお聞かせいただけますでしょうか。
ディネシュ・パテル
はい。まず私から概括的な説明を行い、その後にサムから補足させます。現在進行中の第2相試験から得られている現在のデータに基づくと、驚異的なヘマトクリット値のコントロールが可能であると私たちは考えており、それは自明のことですが、(コントロールと)密接に関連しています。しかし、その観察結果は瀉血の必要性の劇的な減少であり、それがこの疾患の適応症における一種の要(かなめ)となってきました。
ですから、最終的な結果がどのようなものであっても、私たちは問題ありません。サム、お願いします。
サミュエル・サックス
はい。これは慢性疾患です。したがって、合理的な期間にわたるデータが必要になると考えています。ディネシュが言ったように、指標となるのはヘマトクリット値を45未満に維持することです。
それはあらゆるガイドラインに記載されており、あらゆる医学教科書に載っていることです。したがって、かなりの期間にわたって継続的に45未満に維持することが、主要評価項目の重要な側面になるでしょう。それがどのように定義されるか、どのように分析されるか、他に何が含まれるかについては、まだお答えできる段階ではありません。しかし繰り返しますが、これまでの経緯や疾患について知っていることから言えば、主要評価項目の中核はヘマトクリット値を45未満に維持することになると、私たちは確信しています。
クリス・ハウエートン
わかりました。非常に明確です。ありがとうございます。では、第二の質問として、PN-943、あるいはIBD(炎症性腸疾患)へと焦点を移したいと思います。
明らかに、早期段階の受容体占有率データへの認識と注目が集まっています。投資家から何度も受けている質問の一つは、このメカニズムが全身的な活動と、局所的あるいは腸管限定的な活動とで、どのように機能するのかという点です。それがどのように作用するのか、世の中では少し混乱があるようです。ですので、腸管限定的な方法での局所投与と全身投与を比較・対照し、受容体占有率データの関連性についてどのようにお考えかお聞かせいただけると助かります。
ありがとうございます。
ディネシュ・パテル
ありがとう、Chris。それは非常に重要な質問です。また、最近私たちが受けている質問の中でも最も一般的なものの一つでもあります。まずは一般的な回答をさせていただきます。
その後、CFOのDavid Liuが詳細について補足いたします。私たちが$\alpha$4$\beta$7インテグリンをどのように捉えているかについてですが、明らかに、これは検証済みのターゲットです。武田薬品のTVOによって確立された通り、最も安全でIBD(炎症性腸疾患)特異的なターゲットの一つです。ここには2つのタイプのアプローチがあります。
一つは全身曝露を通じたものです。そこでは、注射用抗体医薬や、経口バイオアベイラビリティを有する低分子医薬が用いられます。もう一つのアプローチは、Protagonist社が取り組んでいるもので、実際、同社はこの分野で唯一の企業である「腸管限定的アプローチ」です。つまり、主な作用は血液コンパートメントではなく、むしろ消化管組織コンパートメントにおけるターゲットへの対処です。
当社がこの分野で唯一の存在であるため、「それはリスクの高い提案ではないか」という疑問が生じますが、私たちの意見では答えは「ノー」です。なぜなら、ご存知のように、当社の前世代の薬剤であるPTG-100において、中等症から重症の潰瘍性大腸炎患者を対象とした第2a相試験で、すでに臨床における概念実証(POC)が確立されているからです。そこでは、第2a相試験におけるTVOと同様に16%の臨床的寛解率が得られ、これらの患者の結腸生検サンプルからは44%の組織学的寛解が得られました。ですから、はい、当社の手法はユニークです。
しかし、私たちはすでに第1世代の薬剤から臨床的な概念実証を得ています。そして現在、第2世代の薬剤である943を進めており、これはin vitro、in vivoの前臨床試験、さらにはこれまでのこれら2剤間で行われた第1相試験における受容体占有率の測定において、少なくとも3倍強力です。血液の受容体占有率の要素については、ここからはDavid、あなたが話を補足して引き継いでください。
デビッド・リュー
はい、Dinesh、ありがとうございます。Dineshが述べた、臨床において当社の手法の有用性として観察されたすべての事項は、私たちが前臨床で行ったすべての作業によって予兆されていたものだと考えています。具体的には、前臨床の結腸炎モデルにおけるトラフィッキング(細胞移動)、および疾患アウトカムや組織学的アウトカムに関連する薬力学的な反応を見てきましたが、それらはすべて、最終的に臨床で観察された内容を基本的に予測するものでした。薬力学的な反応に関しては、主に血液中の受容体占有率によって示される通り、腸内に留まる免疫細胞における当初の「高い標的結合(ターゲット・エンゲージメント)」のサロゲート(代用指標)であったと考えています。
それらの細胞が外へとトラフィッキングしようとしても、943が細胞表面のインテグリンに非常に強固に結合しているため、再侵入することができません。加えて、高い局所的な標的結合は、共刺激因子としての$\alpha$4$\beta$7結合によって増殖・活性化しようとする細胞に対して、非常に良好な効果をもたらすと考えています。そして、in vitro試験から、私たちは確かにそのメカニズムをブロックできることを示しています。つまり、高い局所的標的結合によって、T細胞のトラフィッキングと局所的な活性化の両方をブロックできるということです。
ディネシュ・パテル
Chris、付け加えたいのは、当社の腸管限定的アプローチについては、潰瘍性大腸炎試験における臨床POCデータに基づき、有効用量を確立しており、それが健康なヒトを対象とした第1相試験における74%の血液受容体占有率へとつながったということです。これが、当社の腸管限定的なインテグリン阻害アプローチの指針となります。そして943の第1相試験において、前世代の薬剤と比較して3分の1の用量で、その74%という数値を容易に上回ることができることが分かっています。さて、全身投与薬については、100%の血液受容体占有率(RO)が目標値となりますが、詳細に立ち入る必要はありませんが、100%のROを達成できる最小用量は、全身投与薬に使用されている実際の有効用量よりも大幅に低くなっています。
クリス・ハウエートン
素晴らしい。分かりました。詳細な説明をありがとうございます。その見解に感謝いたします。
ありがとうございます。
オペレーター
次のご質問は、SVB LeerinkのJoseph Schwartz様からの電話です。
不明なアナリスト
Joeに代わってお聞きします。経口IL-23拮抗薬について、IBD以外の適応症に関して、より全身的な適応症に必要なバイオアベイラビリティの違いと、より腸管限定的な適応症との違いに対して、どのようにアプローチしているか、あるいはどのように考えているかについて伺いたいです。また、貴社の新しい薬剤であるPN-235または232において、より腸管限定的なプロファイル、あるいはより全身的なプロファイルに適するように設計、あるいは選択された属性はありますか?ありがとうございます。
ディネシュ・パテル
素晴らしい質問です、Kelly、本当に感謝いたします。ご存知の通り、当社はペプチド技術プラットフォーム企業であり、ペプチド科学の分野の進歩における先駆者でありたいと考えています。当初、私たちは抗体と同等の力を持つペプチドを発見するという道のりを歩んできました。次のステップは、経口的に安定しており、かつ腸管限定的なペプチドを作ることでした。
そして、ペプチド分野における究極の目標(Holy Grail)はおそらく、ペプチドを経口投与可能にすることでしょう。したがって、IL-23プログラム全般における今後の取り組みとして、ある種の全身的な経口バイオアベイラビリティを実際に必要とするターゲットやアプローチを避けることはありません。そのように位置づけています。
不明なアナリスト
素晴らしい。大変結構です。ご質問にお答えいただきありがとうございました。
オペレーター
次のご質問は、JPMorganのAnupam Rama様より電話口にて承っております。
アヌパム・ラマ
皆さん、ご質問の機会をいただきありがとうございます。手短に2点伺います。まず1点目は、PTG-300の第2相試験に関する確認事項です。カンファレンス、および本日発表されたプレスリリースにおいて、2021年の医学会でのアップデートについて言及されていました。
これは、年半ばの登録完了後、EHAおよびASHの両方を対象とした戦略なのか、あるいはASHのみを対象とした戦略のようなものなのでしょうか?これが最初の質問です。2点目は、PTG-300に関して少しずつ受けている質問の一つで、PVについてです。ASH後に明らかになってきたプロファイルに基づくと、貴社の市場調査において、この薬剤は治療パラダイムのどこに位置付けられるのでしょうか?ありがとうございます。
ディネシュ・パテル
かしこまりました。Samが詳しく説明することになると思いますが、手短に申し上げますと、いいえ、ASHカンファレンスでの発表まで一年の終わりまで待つようなことはいたしません。年中、中盤にも重要なカンファレンスが開催されます。したがって、年間を通じて医学会でアップデートを発表することが我々の明確な意図です。
サミュエル・サックス
はい。ご承知の通り、試験の第一部はオープンラベルの第2相試験です。オープンラベルであるため、随時報告を行い、透明性を確保することに問題はありません。ランダム化および盲検化される第二部については、その部分のアップデートを行う前に、試験を完了する最後の被験者が必要となります。
本剤がどこで使用されるかについては、先ほど申し上げました通り、特定の治療法を置き換えることを目的としているわけではありません。瀉血(しゃけつ)の回数が多すぎる人々については、2つのことが示されていると考えています。一つは、45を上回る時間が長すぎることです。そして、事象(イベント)を予防するという観点から、それは医学的なガイドラインに基づいた理由であると考えています。
したがって、45を上回る時間を過ごすことは好ましくないと考えています。そして当然ながら、瀉血を頻繁に行っている人々は、鉄欠乏の程度が最も高い人々です。なぜなら、明らかに、瀉血を行えば行うほど、定期的に体外へ鉄が排出されるからです。そして、もし症状の改善が見られるのであれば、当然ながら、鉄欠乏の程度が最も高い人々において最も顕著に現れることが期待される患者層がそこにあります。
繰り返しになりますが、特定の他の治療法を使わないようにするという戦略ではありません。もし、患者様と医師が他の治療法が有用かつ重要であると判断されたのであれば、それは素晴らしいことです。しかし、市場で私たちが目にしているのは、既存の治療薬が利用可能であるにもかかわらず、現在他の薬剤を使用していたり、瀉血のみを行っていたり、あるいは瀉血が多すぎたりする多くの患者様が存在しており、それこそが私たちの対象とする患者様なのです。
ディネシュ・パテル
はい。Anupam、言い換えるならば、本剤は本質的に、現在の治療法が効果的でない場合の第一選択薬になり得る薬剤です。そして、我々のSymphonyデータサーバーは、大部分の患者がこのカテゴリーに該当することを示しています。現在の第2相試験を見ていただければ、ASHで発表した18名の患者のデータでは、8名が瀉血のみ、7名がヒドロキシウレアを使用しています。
また、インターフェロンを使用している患者も3名います。ここで忘れてはならないのは、我々の試験への参加資格は、それらの治療を行っているにもかかわらず、頻繁な瀉血を必要としていること、つまり6ヶ月間に少なくとも3回以上の瀉血が必要なことであるという点です。これは年間で6回を超える瀉血に相当し、2つのことを示しています。一つは現在の治療法が効果的でないということ、そしてもう一つは、最終的に患者様にとって頻繁すぎる瀉血は好ましくないということです。
そして、そこにおいて、我々は自社薬のパフォーマンスを発揮したいと考えています。
サミュエル・サックス
はい。私たちはASHでSymphonyデータを発表しました。それは、主要なキーオピニオンリーダーの一人によって発表されたASHのポスター発表によるものですが、その要点は、細胞減少療法を用いている場合や瀉血のみを用いている場合において、多くの患者が治療ガイドラインに従った治療を受けていないということです。
アヌパム・ラマ
承知いたしました。ご質問にお答えいただき、誠にありがとうございました。
ディネシュ・パテル
どういたしまして。
オペレーター
次のご質問は、H.C. WainwrightのDouglas Tsao様からの電話回線です。直接お話しいただけます。
ディネシュ・パテル
やあ、Doug。
ダグラス・ツァオ
皆さん、こんにちは。回線の調子が少し悪いです。さて、Janssen(ヤンセン)によって開発候補として選定された新しいIL-23について伺います。皆さんがどのような適応症を検討されているのか、どのタイミングでその見通しが立ち始めるのかについて、単に好奇心から伺いたいのですが。
また、先ほどあなたが示唆されたように、決して(対象が)限定されるわけではないと思うので、当然ながら、その範囲はIBD(炎症性腸疾患)だけでなく、もう少し広いものになると推測しています。明らかに、ステラーラは非常に幅広い用途がありますから。
ディネシュ・パテル
はい。Doug、素晴らしい質問です。ご想像の通り、こちらはJanssenとのパートナーシップですので、我々の発言には注意を払わなければなりません。しかし、このように表現させてください。
Janssenとの我々の提携は、IBDに関するものではありません。Janssenとの提携は、IL-23受容体拮抗薬に関するものです。したがって、IL-23経路への介入が特定の疾患適応症における医学的有用性につながる場所であれば、そこが理論上、我々が複数の選択肢(オプション)を持って進んでいく先となります。ですので、まずは有望な候補をいくつか開発の枠組みに追加しようという考えです。
現時点では少なくとも3つあります。そして、これらの候補を用いて現在実施している第1相および第2相試験からより多くのデータが得られるにつれて、様々な戦略的および臨床的な選択肢が今後より明確になっていくでしょう。
ダグラス・ツァオ
Dinesh、今お話しいただいた内容からすると、第1相試験から得られるバイオアベイラビリティやPKプロファイルといった情報が、それらの適応症のうち、特にIBD以外で、どの適応症にその候補薬が最も適しているかを判断するのに、実際に役立つということでしょうか?
ディネシュ・パテル
はい、あなたの論理に異論を唱えるのは難しいでしょう。
ダグラス・ツァオ
わかりました、ありがとうございます。
ディネシュ・パテル
ありがとう、Doug。
オペレーター
以上をもちまして、質疑応答セクションを終了いたします。それでは、閉会の辞のためにディネシュ・パテルに引き継ぎます。
ディネシュ・パテル
本日は午後からご参加いただき、改めて感謝申し上げます。以上をもちまして、2020年度第4四半期および2020年度通期の電話会議ならびにウェブキャストを正式に終了させていただきます。ありがとうございました。
オペレーター
本日の電話会議は以上で終了となります。これより回線をお切りください。