INSM(インスメッド) FY2026 Q1 決算説明会
決算電話会議(Earnings Call)の日本語要約と逐次翻訳
決算発表日:
決算ハイライト
四半期末: 2026年3月31日 前年同期比 (YoY) は同四半期の前年実績との比較です。
- 売上高
- $306.0M
- +229.6%
- 営業利益
- -$200.3M
- +12.9%(利益率 -65.5%)
- 純利益
- -$163.6M
- +36.3%
- 希薄化後 EPS
- -$0.76
- +46.5%
全体要約 (Summary)
シニア・アナリストとして、Insmed(INSM)の2026年度第1四半期決算電話会議の内容を以下の通り要約しました。
投資家向け決算要約:Insmed (INSM) FY2026 Q1
1. 決算の要旨
2026年度第1四半期は、新製品BRINSUPRIの極めて強力な立ち上がりと、既存主力製品ARIKAYCEの継続的な成長により、非常に好調なスタートを切った。商業的成功(BRINSUPRI)と臨床的進展(ARIKAYCEおよびTPIP)の両面で着実な成果を上げており、会社側は強気な姿勢を維持している。財務面でも12億ドルの現預金を保有しており、2027年中のキャッシュフロー・ポジティブ化に向けた準備が整っている。
2. セグメント別・製品別の動向
- BRINSUPRI(気管支拡張症治療薬)
- 業績: 前四半期比44%増という驚異的な成長を記録。これは、同カテゴリーの過去のローンチ製品の平均(約9%)を大幅に上回る。
- 成長要因: 承認前から準備していた「待機患者(Ready and waiting patients)」への投与がQ4・Q1に集中した。現在は「オーガニックな需要(新規患者の自然増)」のフェーズに移行しており、Q2以降も継続的な成長を見込む。
- 主要指標: 保険適用率(Payer approval)は約90%と極めて高く、患者の継続率・処方継続率も業界ベンチマーク(スタチン等の経口薬)を上回る良好な水準。
- ARIKAYCE(NTM-MAC感染症治療薬)
- 業績: 発売8年目ながら前年同期比で成長を継続。
- 臨床進展: 第IIIb相ENCORE試験で、新診断患者に対する統計的に有意な結果を得た。これにより、対象患者数が現在の約3万人から20万人超へ拡大(適応拡大)する可能性があり、ブロックバスター化への期待が高まっている。
- TPIP(次世代トレプロスチニル)
- 進捗: PAH(肺動脈性肺高血圧症)の第III相試験サイトを開設。ILD(間質性肺疾患)の試験も順調に進行中。第II相長期延長試験のデータは本年第3四半期に発表予定。
3. 経営陣が強調した戦略と成長ドライバー
- 市場拡大戦略(診断の促進):
- 気管支拡張症の未診断患者(特にCOPDや喘息を併発している層)を特定するため、教育キャンペーン「Suspect BE」を展開。
- AIの活用: 過去のCTスキャン画像解析や電子カルテの監査にAIを活用し、未診断の気管支拡張症患者を効率的に特定する取り組みを検討中。
- パイプラインと事業開発(BD):
- 年間1〜2件のIND(新薬臨床試験開始届)提出を目指す。
- 事業開発においては、「株主への非対称なリターン(高い投資対効果)」をもたらす案件を厳選する方針。
- 国際展開の慎重な管理:
- 欧州・英国での展開については、MFN(最恵国待遇)ルールによる価格抑制リスクを考慮し、米国市場の価格競争力が損なわれないよう慎重に判断する方針。
4. アナリストの質問と回答の重要点
- 成長の持続性について: Q1の成長は待機患者による「押し上げ」が含まれるが、経営陣はQ2以降もオーガニックな需要が四半期ごとに積み上がっていくと確信している。
- 処方医師の深化と拡大: 現在、米国の肺専門医の25%以上が処方済み。今後は「1人しか処方していない医師」が「複数人に処方する」という「処方の深化(Depth)」が最大の成長機会となる。
- 競合優位性: 競合他社(BI社等)の動きに対し、TPIPの独自の薬物動態(肺への滞留性、1日1回投与、高用量への調整可能性)と強固な臨床データに基づき、自信を持って対抗できるとしている。
5. 今後の見通しとガイダンス
- 売上ガイダンス: BRINSUPRIについて、年間売上高10億ドル以上の目標を再確認。
- 臨床マイルストーン:
- 本年後半:ARIKAYCEの適応拡大に向けた規制当局へのデータ提出(米・日)。
- 本年第3四半期:TPIP(PAH)の第II相長期延長試験データの発表。
- 財務目標: 追加の資本調達を行うことなく、2027年中に持続可能なキャッシュフロー・ポジティブを実現する。
アナリストの視点: BRINSUPRIのローンチは、従来の特殊呼吸器領域の製品と比較しても極めて質が高く、成功の蓋然性が高い。ARIKAYCEの適応拡大とTPIPの第III相試験の進展が、次の大きなカタリスト(株価変動要因)となる。現在は商業化フェーズへの移行期にあり、実行力(Execution)が株価を支える鍵となる。
逐次翻訳 (Faithful Translation)
オペレーター
お待ちいただきありがとうございます。本日、電話会議のオペレーターを務めますダニカと申します。ただいまより、Insmedの2026年度第1四半期決算電話会議を開始いたします。背景雑音を防ぐため、すべての回線は消音状態に設定されています。
スピーカーの発言終了後に、質疑応答セッションを行います。この時間中に質問をされたい場合は、電話機のキーパッドで「*」に続いて「1」を押してください。質問を取り消したい場合は、再度「*1」を押してください。お一人につきご質問は1回に留めていただき、追加のご質問については再度キュー(待ち行列)にお並びください。
ありがとうございました。それでは、投資家広報責任者のブライアン・ダンにお代わりいたします。どうぞ。
ブライアン・ダン
ありがとうございます、ダニカ。皆様、こんにちは。本日は、Insmedの2026年度第1四半期決算についてのご説明と、当社の事業状況に関するアップデートを行うための電話会議にお越しいただき、ありがとうございます。開始前に、本日の電話会議には将来予想に関する記述が含まれることにご留意ください。
これらの記述は本日時点での当社の判断を示すものであり、実際の業績が議論された予測と大きく異なる原因となり得るリスクや不確実性を本質的に含んでいます。詳細については、当社が証券取引委員会(SEC)に提出した書類をご参照ください。本日お話しする情報は、投資家コミュニティの利益を目的としたものであり、販促を目的としたものではなく、また、投資判断を規定するのに十分なものでもありません。本日の電話会議では、会長兼最高経営責任者(CEO)のウィル・ルイスと、最高財務責任者(CFO)のサラ・ボンスタインによる準備されたコメントが行われます。
彼らのコメントの後、質疑応答セッションのために最高医療責任者(CMO)のマルティナ・フラマーが加わります。
ブライアン・ダン
それでは、ウィルにお代わりいたします。
ウィル・ルイス
ありがとう、ブライアン。皆様、おはようございます。ご参加いただきありがとうございます。Insmedの事業は2026年に力強いスタートを切っています。
商業面では、BRINSUPRIが力強い前四半期比成長を達成し、商業上市における卓越性のための新たなプレイブックを確立しながら、過去のすべての呼吸器疾患用特殊薬の上市類似品を上回り続けています。ARIKAYCEも再び前年同期比で成長しましたが、上市から8年目であることを考えると、これは特に素晴らしいことです。両製品とも、それぞれの通期売上高ガイダンスを達成する軌道を確実に維持しています。臨床面では、第IIIb相ENCORE試験におけるARIKAYCEの、明らかにポジティブで、かつ診療を変えうる可能性のある結果に象徴されるように、有意義な進展がありました。
TPIPについては、PH-ILDおよびPAH試験が現在進行中であり、PPFおよびIPF試験の試験デザインが最終決定に近づいているなど、第III相開発において着実な進展を続けています。
ウィル・ルイス
今後を見据えますと、現在気管支拡張症の診断を受けている患者様におけるBRINSUPRIのインパクトを最大化することに引き続き注力すると同時に、気管支拡張症を併発している可能性のあるCOPDおよび喘息の患者様の認識向上と適切な診断に向けた取り組みも進めてまいります。並行して、ENCOREのデータを米国および日本の規制当局に迅速に提出するべく動いております。これは、2027年上半期にARIKAYCEの適応拡大を支持し、同ブランドのピーク時売上機会が10億ドル以上となる可能性を秘めていると考えています。TPIPについても、4つの第III相試験を実行すると同時に、第II相オープンラベル延長試験から長期データを生成していく中で、引き続き当社の中心的な優先事項であり続けます。
これらすべての取り組みを補完するのが当社の初期段階のパイプラインであり、年間平均1〜2件のIND(治験届)が引き続き創出されることを期待しています。
ウィル・ルイス
また、選別された事業開発の取り組みによってパイプラインを補完する意向もあります。財務面においては、来年のキャッシュフロー黒字化に向けて前進する中で、これらすべての取り組みを実行するための十分なリソースを備えています。それでは、BRINSUPRIの進捗について詳しくお話しします。BRINSUPRIの上市は引き続き当社の予想を上回っており、既に強力であった前四半期のベースラインから44%の前四半期比成長を実現しています。
この成長の強さは、特に喜ばしいものです。なぜなら、カレンダー通りの第1四半期における成長は、治療計画の変更、自己負担額のリセット、および再承認のダイナミクスにより、医薬品においては成長が鈍化する傾向があるためです。実際、当社が過去に挙げた強力な呼吸器疾患薬の上市事例の集合体を見ると、それらの製品の前四半期比成長は、最初のカレンダー通りの第1四半期において大幅に鈍化し、平均で約9%の前四半期比成長にとどまっています。
ウィル・ルイス
もちろん、それらの過去の類似品の上市は、インフレ抑制法(Inflation Reduction Act)に基づき2025年から撤廃されたメディケアの補償ギャップの影響を受けていました。この類似品分析を、補償ギャップの解消以降の、同等に強力な上市事例に広げてみると、BRINSUPRIの前四半期比成長率は、実際にはWINREVAIRやRESDIFRAの成長率よりも高いことがお分かりいただけるでしょう。これら(WINREVAIRとRESDIFRA)は、それぞれの上市における最初のカレンダー通りの第1四半期において、第4四半期比で30%から40%の間で前四半期比成長を記録しました。特筆すべきは、当社は2026年の開始時にBRINSUPRIの価格を引き上げていないこと、および今四半期の在庫積み増しによる影響は無視できる程度であったことです。
当社は、BRINSUPRIのこれまでのパフォーマンスに非常に満足しており、2026年の売上高ガイダンスである少なくとも10億ドルに対して引き続き自信を持っています。
ウィル・ルイス
もしこのレベルの売上高を達成できれば、BRINSUPRIは業界史上、最も印象的な上市事例の一つとなります。当社はBRINSUPRIによって、医薬品の上市における新たな基準を打ち立てていると考えています。だからこそ、本日、この上市の成功を測定するために追跡している指標に関して、当社のプレイブックを公開し、多くの詳細を皆様と共有したいと考えています。これらの詳細を共有することは、これまでのBRINSUPRIのパフォーマンスを牽引している構成要素を皆様により良く理解していただくと同時に、なぜ当社がこの上市の将来についてこれほど熱意を持っているのかを理解していただくことを目的としています。
ダッシュボードをご説明するにあたり、以下の主要な観察事項を強調いたします。BRINSUPRIには健全なオーガニックな需要があり、承認時に治療の準備が整い、待機していた患者様のほぼ全員に治療を提供できたと考えています。ペイヤーによるアクセスは極めて良好です。
ウィル・ルイス
当社のinLighten患者支援プログラムを通じて非常に高い割合の患者様をサポートしており、これは治療に対する患者様の強いエンゲージメントを反映しています。処方リフィルまでの期間の割合は業界のベンチマークを上回っています。治療継続率は高い水準を維持しています。我々は処方医基盤を拡大・深化させており、それをさらに推進していく機会は多々あります。
すでに良好な結果を上げている当社の教育およびアウトリーチ活動は、まさに加速し始めたばかりです。これら各項目について詳しく掘り下げていきましょう。まずは患者需要について詳しく見ていきます。BRINSUPRIのオーガニックな需要は着実に成長していると考えています。
オーガニックな需要が何を意味するかを理解していただくために、背景を説明させていただきます。承認の10か月前に営業部隊を増強しました。これは、ARIKAYCEをプロモーションし、気管支拡張症に対する疾患への認知度を高めるためでした。
ウィル・ルイス
この取り組みにより大きな関心が集まり、BRINSUPRIの発売時に新しい治療オプションを準備して待機していた患者基盤の構築に役立ちました。これには、承認前に当社のウェブサイトに登録した約7万人の自己申告による患者が含まれており、その大多数は、当社の臨床試験に関与しBRINSUPRIを非常によく知っている大規模な医療機関で管理されていました。医師の中には、BRINSUPRIが承認された際に処方したい患者のリストを維持していると、当社に話してくださった方もいました。このような事前の取り組みをプロアクティブに行うことで、発売初期における新規患者需要をうまく加速させることができました。
発売時に述べた通り、大規模な医療機関では、処方箋が書けるようになるまでに、電子カルテシステムに新薬を追加するのに通常数週間から数か月を要します。
ウィル・ルイス
その結果、これら準備を整えて待機していた患者の大部分は第4四半期に、それよりは少ない割合ですが第1四半期に処方を受けました。第4四半期に確認された9,000人の新規患者開始のうち、約3,500人がこうした患者であったと推定しています。これは、これらの医療機関における第4四半期の高い処方量と、ここ数か月で見られる安定したペースを比較することによって裏付けられています。同様に、第1四半期においては、当四半期に治療を開始した約7,800人の新規患者のうち、約1,500人がこの準備を整えて待機していた患者グループの一部であったと推定しています。
第2四半期に入るにあたり、この待機患者による急増は現在完了したと考えています。残っているのはオーガニックな需要であり、その需要は成長しています。
ウィル・ルイス
実際、このスライドの濃い青色のボックスで示されているように、発売以来、各四半期でオーガニックな需要の着実な増加が見られていると考えています。第1四半期の新規患者総数の増加は第4四半期を下回りましたが、これは第4四半期に準備を整えて待機していた患者が大幅に流入したためです。第1四半期の後半に見られた成長は、BRINSUPRIのオーガニックな成長がまさに始まったばかりであるという確信を我々に与えてくれます。第2四半期は、待機需要の要素による恩恵を受けない最初の期間になると考えていますが、オーガニックな新規患者需要は第2四半期から年内にかけて四半期ごとに成長し続けると予想しています。
他の発売メトリクスについての議論に移る前に、Symphony社の処方データについて一言付け加えたいと思います。
ウィル・ルイス
Symphony社のTRxデータは、歴史的にBRINSUPRIの総投薬数を方向性を示す予測指標として価値があることに気づいています。そうは言っても、Symphony社のNRxデータは、新規患者の開始を予測する上ではそれほど役立ちませんでした。将来的にどちらの指標が役立つかは分かりませんが、過去の期間においてSymphony社のTRxが実態と概ね一致していたことは指摘しておく価値があります。いかなる健全な発売においても、もう一つの極めて重要な要素は、良好なペイヤー(保険者)アクセス環境です。
当初、確立されたポリシーがない状況では、ペイヤーの承認率は高くなる傾向があります。当社の発売時の戦略は、ペイヤーの承認が最も得られやすい、2回以上の増悪がある患者に医師の処方とペイヤーアクセスを集中させることでした。この戦略の結果、当初予想していた高いペイヤー承認率が継続していることを嬉しく思います。
ウィル・ルイス
実際、発売以来、当社のスペシャリティ薬局を通じて処理された患者の承認率は、90%近くという素晴らしい数字となっています。勇気づけられることに、ペイヤー承認に要する時間は、本質的に変動はあるものの、これまでのところ大半の患者で1週間未満であり、当社の内部ベンチマークを大きく上回っています。全体として、これまでの患者アクセスの状況については、非常に満足しています。これらの高い承認率は、患者様にとってBRINSUPRIへのアクセスを可能な限り摩擦のないものにしたいという当社の意欲に沿ったものです。
患者様が治療を受けられるようにすることと同じくらい重要なのは、薬を適切に使用できるようサポートすることです。BRINSUPRIを服用している患者様の80%以上が、当社のinLighten患者支援プログラムに登録していることを嬉しく思います。このプログラムは、スペシャリティ療法による治療の開始と管理における実務的な側面を患者様がスムーズに進められるよう設計されています。
ウィル・ルイス
それとは別に、BRINSUPRIによって体調が良くなっているというフィードバックを患者様から引き続きいただいています。この肯定的な患者体験と、BRINSUPRIの良好な安全性プロファイルが相まって、これまでに観察されている非常に高い服薬遵守率と比較的低い中止率を推進しています。これらの指標についてより具体的に述べますと、服薬遵守に関する妥当な業界ベンチマークは、患者が30日分の処方箋を約37日ごとにリフィルすることです。これには、各用量を予定通りに服用することや次の処方箋を注文すること、さらには薬の配送にかかる時間といった実務的なロジスティクスが含まれます。
これまでのところ、BRINSUPRIの処方箋は、ほぼ30日ごとという、より速いペースでリフィルされており、これは患者様が治療に対して肯定的な体験をし、中断を最小限に抑えて治療を継続する意欲を持っていることを示していると考えています。継続率についてお話しします。
ウィル・ルイス
いかなる治療においても、服用を中止することを選択する患者様は常に存在します。1日1回の経口錠剤は、一般的に、実社会において他の多くのカテゴリーの薬剤よりも高い継続率を示します。ジェネリックのスタチン剤のような、忍容性の高い経口薬では、6か月時点で約70%の患者が治療を継続しています。これまでのところ、BRINSUPRIの継続率は、これらの類似指標をわずかに上回る推移を見せています。
全体として、この高い継続率は、BRINSUPRIにおける患者体験が概ね肯定的であるという証左になると考えています。当社が最も注力している分野は、BRINSUPRIの処方を継続的に深化・拡大させることです。BRINSUPRIを処方した医師数の拡大という点では、非常に強力な軌道に乗っていると感じています。第1四半期末時点で、累計の総処方医数は5,000人を突破しており、これは全米の呼吸器専門医の4分の1以上を占めています。
ウィル・ルイス
BRINSUPRIをまだ一度も処方していない大規模な施設が依然として存在しており、処方者ベースを拡大する機会は十分にあります。また、処方の深化(prescribing depth)を高める大きな機会も見ています。12月末時点で、約1,800名の医師がBRINSUPRIをわずか1名の患者にしか処方していませんでした。2026年第1四半期までに、それら医師の約半数が、少なくとも追加でもう1名の患者に処方しています。
私たちは、この傾向が最大の成長機会であると考えており、これは、薬の使用体験に関する患者様や医師からの継続的な肯定的なフィードバックによって強化されるでしょう。認知度が高まり続け、診察時に患者様が自身の体験を共有することで、医師はより安心してBRINSUPRIを処方できるようになり、自然と使用が加速すると期待しています。
ウィル・ルイス
さらに、BRINSUPRIの処方者の20%以上が少なくとも5名の患者に処方しているという事実に勇気づけられています。重要なのは、このグループが単なる大規模な学術センターの医師にとどまらないということです。これは、処方の深化において私たちが成し遂げた進展であると同時に、残りの80%の間で処方を拡大できる潜在的な機会でもあります。今月後半に始まるアメリカ胸部疾患学会(ATS)のような集まりによって促進される、治療に携わるコミュニティ内での対話が、肯定的な患者体験のニュースが広まるにつれて、医師が試験的に処方したり、処方行動を拡大したりすることをさらに促すのではないかと期待しています。
ウィル・ルイス
総括すると、既存の試用中の医師による処方の拡大と、医師の採用拡大という2つのポジティブなトレンドが見えており、これらが継続すれば、本日改めて提示した現在の10億ドル以上のガイダンスが示唆するものよりも、さらに大きな成長が可能になると考えています。また、適切な教育を通じて、気管支拡張症の認知度向上と適切な診断を促進するための取り組みを加速させています。ちょうど昨日、私たちは「Suspect BE」と呼ばれる、診断に焦点を当てた新しい疾患啓発キャンペーンの開始を発表しました。
ウィル・ルイス
このキャンペーンには、エミー賞受賞者のテレビ司会者タイ・ペニントン氏が登場します。彼は、40年以上気管支拡張症と共に生活している自身の母親のケアに関する個人的な経験(適切な診断を受けるまで長期間を要した経験を含む)に基づいています。また、これらの取り組みをさらにサポートするために、今年後半には医療従事者への直接的な教育や医学会への出展も計画しています。私たちの見解としては、気管支拡張症のより早期かつ正確な診断を可能にするために、疾患への意識を高めるべき時が来ていると考えています。
また、米国内における気管支拡張症の診断不足に対処することを目的とした、アメリカ胸部疾患学会(ATS)による最近発表された取り組みについても強調しておきたいと思います。
ウィル・ルイス
このATSの取り組みは、7つの大規模な学術医療システム全体で電子健康記録(EHR)を分析し、誤診の潜在的なパターンを特定するものです。これらの知見に基づき、ATSの取り組みは、気管支拡張症の潜在的な兆候を自動的にフラグ立てするEHRベースのプロンプトや、気管支拡張症の検出を改善するための医師向け継続医学教育(CME)モジュールなどの、拡張可能なソリューションのパイロット運用を意図しています。重要なのは、これらの医療システム内のどれほどの患者が現在COPDや喘息と診断されており、かつ未診断の気管支拡張症を併発している可能性があるかを特定することも意図している点です。私たちは、気管支拡張症を併発している可能性があるものの診断されていない、COPDおよび喘息患者という、潜在的に大規模で未充足の集団を特定しようとするこの取り組みを主導するATSを称賛します。
認識を改善することで、これらの知見は、適切な診断を受け、より早期に治療にアクセスできる可能性を高めることにより、現在および将来の気管支拡張症患者にとってより良い結果をもたらす可能性があります。
ウィル・ルイス
要約すると、私たちは強力で成長しているオーガニックな需要を認識しています。ペイヤー・アクセス、ならびに患者のコンプライアンスおよび継続率は予想を上回っています。医師の処方の拡大と深化にさらなる機会を見出していますが、一方でATSのような他のグループは、気管支拡張症の認知度向上と診断改善に向けた、新しく重要な取り組みを主導しています。それでは、次にARIKAYCEに移ります。
驚くべきことに、ARIKAYCEは、難治性のNTM MAC(非結核性抗酸菌肺マック)患者のみを対象としているにもかかわらず、発売から8年目となった現在でも、前年比成長を続けています。3月、私たちは、難治性よりもはるかに大規模な集団である、新規診断されたNTM MAC患者を対象とした第IIIb相ENCORE試験の臨床的成功を発表しました。ARIKAYCEは、多剤併用療法と組み合わせることで、多剤併用のアクティブ・コントロール群と比較して、主要エンドポイントである患者報告による呼吸器症状スコアにおいて統計学的に有意な結果を示しました。このエンドポイントは、米国の規制当局にとって最も重要な要因です。
ウィル・ルイス
また、ARIKAYCE群は、試験期間を通じて、より早期で、より大きく、より持続的な菌陰性化(culture conversion)を示し、投与終了から3か月後である15か月目を含む、あらかじめ規定されたすべての時点において統計学的に有意なベネフィットを示しました。これは日本の規制当局にとって最も重要な要因です。重要なことに、ENCOREのデータは、NTM MAC肺感染症患者の治療パラダイムにおいて、より早期にARIKAYCEを使用することに対して非常に説得力のある根拠を提供しています。念のためお話ししますと、難治性NTM MACを対象とした当社の第III相CONVERT試験では、ARIKAYCEによる治療の結果、治療開始から6か月後に痰から細菌が消失した患者が約30%であったことが観察されました。
ENCOREは、より早期に治療を行えば、同じ期間内に80%を超える患者を痰の培養陰性化へと導くことができ、この陰性化は持続する可能性が高いことを示しました。
ウィル・ルイス
ARIKAYCEは、より早期のNTM MAC肺感染症の設定においても耐容性が高く、CONVERT試験と比較して投与中止率が大幅に低いことが示されました。現在、これらのデータと明確に定義されたターゲット製品プロファイル(TPP)が得られたため、製品が処方コミュニティにおいてどのように認識され、使用されるかを理解するための市場調査を実施し、機会をより明確に把握する予定です。私たちは、今年下半期に米国および日本でENCOREのデータを規制当局に提出できるよう取り組んでいます。これが成功すれば、これらのラベル更新により、ARIKAYCEの対象市場は現在の約3万人の患者から、来年には20万人以上に拡大する可能性があり、ARIKAYCEを、我々が把握している限りでは新たな競合が存在しないブロックバスター・ブランドへと変貌させる可能性があります。
ウィル・ルイス
次にTPIPについてお話しします。TPIPは、非常に大規模な後期段階の機会を象徴しており、我々はそれぞれに非常に意義のある、アプローチ可能な患者集団を有する4つの第III相試験を推進しています。先月、TPIPの第III相PALM-PAH試験において最初の治験施設を開設したことを発表でき、大変嬉しく思っております。FDAからのフィードバックに基づくと、本試験が成功した場合、PAH(肺動脈性肺高血圧症)の治療に関する潜在的な規制当局の承認のために必要となる、唯一の承認申請用試験となる予定です。
加えて、PAHにおける第IIb相24ヶ月オープンラベル延長(OLE)試験のデータは、今年第3四半期に判明する予定であり、これにはオープンラベル期間の最初の12ヶ月間における安全性および特定の有効性指標が含まれます。
ウィル・ルイス
念のため申し上げますと、このOLEでは、治験責任医師が、初期の第IIb相試験で許容された最大用量である640マイクログラムを超えてTPIPの用量を継続的に増量できる選択肢を与えています。OLE期間中、我々は用量の漸増(アップタイトレーション)を要求も推奨もしておりません。とはいえ、OLEの参加者の約4分の1が640マイクログラムよりも高い用量を達成しており、OLEに登録された91名の患者のうち7名が、新たな最大用量である1,280マイクログラムに到達したことを報告できることを嬉しく思います。
ウィル・ルイス
このオープンラベル部分には、TPIPの効果と比較できるプラセボ群が存在しないことを踏まえると、我々の見解では、本アップデートにおける良好な結果とは、試験の16週間のランダム化パートで示された「6分間歩行距離」、「NT-proBNP」、「機能分類指標」におけるベスト・イン・クラスの改善が、このより長期の治療期間においても患者によって維持されることであると考えています。OLE開始後に用量を増量した患者については、ランダム化試験で示された結果と比較して、それらの有効性指標において識別可能な改善が見られること、および第II相試験で確認されているものと一貫した安全性プロファイルが示されることを期待しています。また、当初試験のプラセボ群にランダム化された患者に対するTPIP投与の影響についても関心を持っています。これらのデータが利用可能になり次第、共有できることを楽しみにしております。
ウィル・ルイス
他の3つのTPIP試験についてお話しします。現在進行中の第III相PALM-ILD試験については、これまでに7カ国で患者のランダム化が行われており、試験の進展に手応えを感じています。また、他の市販されているトレプロスチニル製品との競争により、医師がプラセボ対照試験への患者登録を躊躇する可能性があるにもかかわらず、米国においても患者のリクルートができていることを喜ばしく思っています。このような登録への意欲は、これまでにTPIPで示された臨床試験結果への期待を反映していると考えています。
なぜなら、医師たちは、TPIP群にランダム化された患者は試験開始時に、プラセボ群にランダム化された患者は24週間の試験期間終了後に、いずれもTPIPを利用できるようになることを承知しているからです。
ウィル・ルイス
これは、もし本薬剤が引き続き良好な結果を示し、規制当局の承認を得た場合、将来的な採用に向けた非常にポジティブな初期の兆候であると考えています。また、今年後半にはPPF(進行性肺線維症)における第III相試験を開始し、その後まもなくIPF(特発性肺線維症)における試験を開始することを見込んでいます。他のトレプロスチニル製品によるIPFでの最近の良好な臨床データは、PPFとIPFの両方におけるTPIPの潜在的な機会に対する我々の熱意をさらに高めています。これらの患者集団においてベネフィットが見られるメカニズムはまだ完全には解明されていませんが、トレプロスチニルは線維芽細胞への抑制効果を含む複数の経路を通じて抗線維化作用を示すと考えられており、それらの効果は用量依存的である可能性があります。
その結果、TPIPはより高用量のトレプロスチニルを投与できるという点において、より有益である可能性があると考えています。
ウィル・ルイス
このようにして、TPIPはトレプロスチニル療法の最適化を象徴するものになると考えており、1日1回投与により、より高用量のトレプロスチニルを肺へ直接継続的に投与することを可能にします。その結果、トレプロスチニルが他の試験においてIPF患者に対して良好な結果をもたらすことが示されているため、TPIPはそれらの患者に対してさらに大きなベネフィットを提供する可能性があると考えています。まとめます。実行力が問われるこの一年において、我々は商業プログラムおよび後期段階の臨床プログラムの両方において成果を出すことに引き続き注力しています。
BRINSUPRI(ブリンスプリ)は、主要な各ローンチ指標において例外的な進展を見せており、商業的な成功の基準を確立しており、グローバル純売上高で少なくとも10億ドルという野心的な通期売上ガイダンスを達成するための軌道を維持しています。ARIKAYCEは、現在の適応症において成長を続けています。
ウィル・ルイス
先を見据えると、FDAおよびPMDAが各地域において、すべてのMAC(マック)肺感染症患者に対してより広範なラベル(効能・効果)を承認した場合、来年は大幅な成長の可能性があると考えています。TPIPについては、現在進行中のPALM-ILD試験での患者登録を継続し、PPFおよびIPFの試験デザインを確定させつつ、PAH患者を対象とした第III相試験を最近開始しました。PAHにおけるオープンラベル延長プログラムのデータについては、今年第3四半期に発表する予定です。本日は、最も進んだ3つのプログラム以外については触れていませんが、これらも引き続き進展しています。
INS1148、INS1033、およびDMD(デュシェンヌ型筋ジストロフィー)とALS(筋萎縮性側索硬化症)向けの遺伝子治療は、すべて臨床段階に移行中または臨床段階にあります。臨床データが利用可能になり次第、これらのプログラムに関する今後のアップデートを楽しみにしています。
ウィル・ルイス
我々は、研究および厳選された事業開発を通じてパイプラインを構築し続けていくと考えており、両分野における取り組みは力強いペースで継続しています。それでは、電話会議をサラに引き継ぎます。
サラ・ボンスタイン
Will、ありがとうございます。皆様、おはようございます。2026年度のこれまでの好調な業績に基づき、本スライドに示されている通り、BRINSUPRIおよびARIKAYCEの通期売上高および総売上高対純売上高(gross-to-net)のガイダンスを改めて提示いたします。今四半期に両製品で実際に確認された総売上高対純売上高も、それぞれの範囲内に収まったことを付け加えさせていただきます。
それでは、次に当社のキャッシュポジションについてお話しいたします。
サラ・ボンスタイン
2026年度第1四半期末時点で、現金同等物および有価証券を約12億ドル保有しています。当期間中のストックオプション行使に関連して受領した現金を除くと、今四半期の実質的なキャッシュ・バーン(資金燃焼額)は、過去1年間に見られた四半期ごとのバーンの範囲内に収まりました。将来的に、支出よりも速いペースで会社売上高が拡大するにつれ、このバーンは継続的に減少していくと考えています。重要な点として、既存事業を支えるために追加資本を調達することなく、キャッシュフローの黒字化を達成できると引き続き確信しています。
事業開発(ビジネス・デベロップメント)を通じて費用ベースを増加させないという前提であれば、2027年には持続可能なキャッシュフローの黒字化を達成できると予想しています。次に、本スライドに表示されている第1四半期のその他の関連財務指標に移ります。
サラ・ボンスタイン
2026年度第1四半期の売上原価は4,740万ドル、売上高の15.5%であり、これは当社の過去の実績と比較してパーセンテージベースで低い数値です。これは、BRINSUPRIが当社の売上総利益率の構成にプラスに寄与していることを反映しています。また、予想通り、研究開発費および販売費及び一般管理費(SG&A)は、BRINSUPRIの米国での発売をサポートするための必要な投資、およびパイプラインへの継続的な資金提供により、前年同期と比較して今四半期は増加しました。最後に、Insmedは臨床および商業の両面で実行を続けており、強固な財務状況を維持しています。
これにより、患者様のために野心的な目標を追求し、目前にある価値創造の機会を最大化するための能力を確保しています。それでは、質疑応答に移らせていただきます。オペレーター、最初の質問をお願いできますか?
オペレーター
この時間帯、ご質問される際は、電話機のキーパッドで「*(スター)」を押してから「1」を押してください。念のため、お一人につきご質問は1回に限定していただき、追加のご質問がある場合は、再度「*」を押してから「1」を押してキュー(待ち行列)にお戻りください。最初の質問は、GuggenheimのVamil Divan様からです。どうぞ。
ヴァミル・ディヴァン
ありがとうございます。質問を受け付けていただき、また発売に関する詳細な情報をありがとうございます。順調に進んでいるようですね。皆様から寄せられる質問は、提供された詳細な情報に関連して、ここからの前期比成長(sequential growth)をどのように考えるべきか、という点です。
四半期ごとのガイダンスは出していないことは承知していますが、通期の見通しについては改めて示されています。初期段階の患者の急増と、その後のオーガニックな需要といった動向を踏まえると、第2四半期、第3四半期、第4四半期についてどのように考えるべきか、何か見通しを教えていただけると非常に助かります。特に、第1四半期に関する不確定要素や、今四半期に時折発生する品質問題などを考慮した上での見通しです。ありがとうございます。
ウィル・ルイス
私たちのコメントでお伝えした内容以外、四半期ベースの予測を提供できないことは、皆様を失望させてしまうかもしれませんが、第2四半期から年末にかけてオーガニックな需要が成長していくと予想している、という点についてお答えします。皆様から寄せられる「ガイダンスを引き上げるのか?」「ピーク時の売上予測を調整するのか?」といった問い合わせについてお話ししますと、当社はすでに2四半期を消化していますが、皆様もすでにご承知の通り、慎重な姿勢をとる企業です。私たちが現在目にしている実績には非常に熱意を感じていますが、重要なのは、本日お伝えしている多くの指標が、この製品の発売による持続的な成長に向けた基盤が整いつつあるという概念を伝えるためのものであるということです。
ウィル・ルイス
規模の広がり、さらなる深化の可能性、そしてすべての指標がそれぞれの目標を上回っていることが、私たちの熱意の源です。ピーク時の数値がどのようなものになるかを改めて検討する時期は来るかもしれません。しかし、カレンダーイヤーの最初の1四半期が終わった段階、そしてまだ2四半期しか経過していない時点では、少し時期尚早であると考えています。ただ、最初の2つの完全な四半期で、3億5,000万ドルの売上を達成したことは、どのような尺度で見ても素晴らしい結果であることを改めてお伝えしておきます。
オペレーター
ありがとうございます。次のご質問は、TD CowenのRitu Baral様からです。どうぞ。
リトゥ・バラル
おはようございます。ご質問ありがとうございます。BRINSUPRIの動向に関するもう一つの質問です。ウィル、需要を増加させる上で、現時点では処方医の「広がり(breadth)」と、処方医内での処方の「深さ(depth)」のどちらがより重要だとお考えでしょうか?その「深さ」について考える際、何がその深さを推進しているとお考えですか?単なる患者の経験によるものですか?つまり、指標となる患者がその薬剤を服用している月数でしょうか?ディテーリング(情報提供活動)によるものですか?あるいは単なる患者フローによるものですか?お考えをお聞かせください。
ありがとうございます。
ウィル・ルイス
はい、もちろんです。両方とも重要だと考えています。「広がり」について見ると、少なくとも1回は処方した全呼吸器専門医の25%に、私たちはすでに到達しています。強調しておきたいのは、これには大規模な大学病院(アカデミックセンター)だけでなく、すでに地域の医師層にも浸透しており、彼らにこれが「処方したい薬」であると納得させることに成功しているということです。
これは私にとって非常にポジティブな兆候です。なぜなら、持続的な成長は、これらの医師が参加し続けることによってもたらされるからです。私たちのティア1のコールポイント(重点対象)は、それぞれ少なくとも100名、場合によってはそれ以上の患者を抱えていることが分かっています。
ウィル・ルイス
第4四半期に1回処方した1,800名の医師のうち、その半数が第1四半期に少なくとももう1回の追加処方を行っているという事実は、ティア1のプロファイルと比較すると、「深さ」の観点において私たちにどれほど膨大な機会があるかを物語っています。
ウィル・ルイス
「深さ」は実現していくと考えています。全員が自分の患者の10名あるいは50名に対してこれを処方してくれることを望んでいるという意味では、期待よりも少し時間がかかるかもしれません。私たちが学んでいる呼吸器科のコミュニティ、特にこの疾患(特定されてから200年以上もの間、承認されたものがなかった疾患)においては、新しい斬新な作用機序を採用することに対して慎重であり、動きが緩やかです。良いニュースは、この薬剤のプロファイルが非常にポジティブなフィードバックをもたらしていることです。
患者は薬を服用することで体調が良くなっていると感じており、間違いなく第III相試験データで見られたものと一致する効果を発揮しています。私にとって、それが極めて重要な要素です。
ウィル・ルイス
強力なブロックバスター(大型製品)のローンチを見ると、そのほとんどに共通する特徴があります。それは、導入初期における薬剤の評価が非常にポジティブであったことです。私たちは幸いにも、そのような状況を享受できています。医師がこの薬の使用経験を積むにつれて、自然とより頻繁に処方するようになるでしょう。
患者は確実に存在します。ニーズは明らかにそこにあります。私たちはコミュニケーション活動を通じて、この動向に注目を集めていく意向です。数ヶ月後であれ数四半期後であれ、医師の考え方が「使用を検討すべき新しい薬」から「気管支拡張症治療のデフォルト(標準)の薬」へとシフトすることに伴い、オーガニックな需要が急増すると非常に強気な見通しを持っています。
このダイナミズムは非常に強力なものになると考えています。
オペレーター
次のご質問は、Leerink PartnersのJoseph Schwartz様からです。どうぞ。
ジョセフ・シュワルツ
こんにちは。BRINSUPRIのローンチに関する詳細な情報をありがとうございます。現在、そして今後、オーガニックな需要はどこから最も多く生まれるとお考えでしょうか、地域診療所でしょうか、それとも大学病院でしょうか?私たちが経験豊富な気管支拡張症センターのKOL(主要な意見指導者)の方々と話をすると、彼らは非常にニーズの高い多くの患者にBRINSUPRIを処方しており、地域の呼吸器専門医が依然として患者を自分たちに紹介していると指摘しています。ローンチの持続性を考える際、これがボトルネックにならず、地域の医師が最初の処方を超えて、継続的かつ自律的な処方へと移行していることを示すどのような証拠が見えていますか?
ウィル・ルイス
これは非常に重要な点です。大学病院と、そこにある「準備万端で待機している需要」についてお話しする際、コメントの中で明確に伝えようとしたのは、第4四半期において、大学病院の医師たちが処方を行う前に、所属機関の電子カルテシステムの更新を待っていたという状況が極めて明白であった、という点です。なぜそれが分かるのかというと、ある週にはその機関から処方が全く出ていなかったにもかかわらず、その翌週、あるいはその後の2週間には、文字通り数百件もの処方が見られたからです。電子カルテシステムを使用して処方できるようになったことが、多くの場合において彼らが抱えていた患者リストへの着手と、その需要への対応を可能にしたのです。
ウィル・ルイス
それは、当社のウェブサイトに登録した7万人のうち、我々が「準備ができて待機している(ready and waiting)」コンポーネント(層)と呼んでいるものです。第4四半期と第1四半期を比較すると、初期のリストを使い果たした可能性のある大規模な医療機関において、定常状態と一定のリズムが見て取れますが、その定常状態は継続しています。重要なのは、まだ一度も処方を行っていない医療機関が数多く存在することです。既にお伝えした通り、全肺専門医の4分の1には既にリーチしていますが、その大多数は、複数回や数十回の処方を行っているわけではなく、多くがそのような患者数を抱えています。
実のところ、ほぼ全員がそうです。ここには「幅広さ(breadth)」と「深さ(depth)」の両面における機会がありますが、私がより注力しているのは「深さ」の方であると言えます。
ウィル・ルイス
ローンチそのものとその持続性に関する、3つのダイナミクスに言及したいと思います。第一は、本日詳細に説明した基本的な実務(blocking and tackling)です。どのようにローンチをうまく遂行するかという点です。継続率やリフィル率など、本日詳細に検討したすべての事項、およびペイヤー(保険支払者)へのアクセス、inLighten患者支援プログラムといったすべてが、極めてポジティブです。
基本的な実務は順調に進んでいます。当社のコマーシャルチームおよび顧客対応部門は、これらの基本事項の遂行において例外的な成果を上げています。第二のダイナミクスは、先ほどお話しした通り、医師が最終的にこれを気管支拡張症の標準治療(standard of care)として採用していくということです。
ウィル・ルイス
そのプロセスが定着するにつれ、プロモーションやコミュニケーションによる働きかけは重要ではなくなり、肺専門医が処方箋を書くことがデフォルトの診療行為となっていきます。それが定着し始めると、プロモーション側よりも、診療所におけるボリュームと患者の流れ(traffic)が処方箋を生み出すようになります。第三、そして中長期的にこのローンチの大きな寄与因子となるのは、まだ適切に診断されていない合併症を持つ集団です。これらは、気管支拡張症を併発している可能性のあるCOPD(慢性閉塞性肺疾患)または喘息の患者であり、非常に大きな数でファネルの上部を埋めることになります。
そのため、当社の取り組みだけでなく、ATS(米国胸部疾患学会)による取り組みも含め、それについての認識を高めるための努力がいくつか進められています。
ウィル・ルイス
これら3つの要素の組み合わせは、次の四半期だけでなく、今後数年間にわたるこの薬のポテンシャルについて、非常に強固な展望を描いていると考えています。
オペレーター
次のご質問は、J.P.モルガンのJessica Fye様からの電話回線です。どうぞ。
ジェシカ・ファイ
皆さん、おはようございます。ご質問にお答えいただきありがとうございます。どの患者が「準備ができて待機している」層で、どの患者が「オーガニックな需要」のカテゴリーに属するのかを、どのように推定しているのか伺いたいです。ええ、今四半期の患者数の増加に関する詳細な説明に感謝いたします。
今後も患者指標(patient metrics)の提供を継続して期待してよいでしょうか?ありがとうございます。
ウィル・ルイス
「準備ができて待機している」層と「オーガニック」な層の区別については、常に少し難しい問題です。なぜなら、誰かが現れて、自分自身がどちらであるかを自己申告するわけではないからです。我々が試みているのは、説明した通り、いくつかの異なる指標を用いて多角的に検証(triangulate)することです。ウェブサイトに登録した7万人の登録患者から期待される収益、大規模な医療機関における患者の行動、そして電子カルテシステムが整備された後に明らかに発生した一塊の需要(lumps)、さらに第4四半期から第1四半期にかけて見られた定常状態です。
我々は、これがそうなるであろうという予測もしており、それは我々の独自のモデリングにも含まれていました。
ウィル・ルイス
我々はこれらすべてを多角的に分析することで、本日共有した数字、すなわち第4四半期に約3,500人、第1四半期に約1,500人を「準備ができて待機している」患者として導き出しました。第1四半期を通じて、オーガニックな需要が改善しているのを継続的に確認しています。第2四半期から年内にかけても、それが継続することを確実に期待しています。それらのダイナミクスはすべてポジティブなものです。
彼女の質問のもう一つの部分は何でしたか?思い出せません。
サラ・ボンスタイン
ええと、もし私たちが続けて――
ウィル・ルイス
そうですね――
サラ・ボンスタイン
患者数を提供することを(続けるのであれば)。
ウィル・ルイス
患者数ですね。ええ、だから私はそれを忘れていました。私たちが試みているのは、皆様がローンチの根本的なダイナミクスをモデル化し、理解できるよう、透明性に対する最善のアプローチを提供することだと言えます。それには患者数を含む場合と含まない場合があります。
それはまさに、展開していくダイナミクス次第です。本日の説明を通じて、何がローンチを推進しているのか、そしてなぜ私たちが現在の状況に対してこれほどまでの熱意を持っているのかを皆様に確実に理解していただくという、私たちの野心が極めて真摯なものであることをご理解いただけたなら幸いです。
オペレーター
承知いたしました。次のご質問は、バンク・オブ・アメリカのジェイソン・ガーベリー様からのお電話です。どうぞ。
ジェイソン・ガーベリー
おはようございます。堅調な進展、おめでとうございます。また、質問をお受けいただきありがとうございます。ウィル、あなたはCOPDおよび喘息患者における潜在性についてお話しされましたが、どのようにしてそこに到達するのか、もう少し詳しくお聞かせいただければと思っていました。
つまり、潜在的な摩擦点という観点では、単に認知度の問題でしょうか? 支払者(保険者)からの反発は予想されますか? また、処方医がこれらの患者におけるポリファーマシー(多剤併用)を拡大することに、いわば消極的であるといったことは考えられますか? つまり、何がその患者層へのアプローチを後押しするのでしょうか? よろしくお願いします。
ウィル・ルイス
我々自身の臨床試験の結果から、ASPEN試験およびWILLOW試験の患者の約15%から20%に、喘息とCOPDの併存症が見られることが分かっています。それらの患者は、それらの併存適応症を持たない患者と同様によく反応しました。これらの患者の存在は理解されています。しかし、精緻なレベルで文書化されているわけではなく、その結果、例えばCOPD患者のうち何パーセントが気管支拡張症を併存しているのか、またそれらの患者のうち何パーセントが2回以上の増悪を経験し、依然として症状が続いているのかといった点について、文献の内容はまちまちです。
これらは、間違いなく我々のファネルの上部(集客の初期段階)に位置すべき、容易に獲得できる対象(low-hanging fruit)だからです。どうやってそこに到達するかというと、
ウィル・ルイス
呼吸器専門医、あるいはプライマリ・ケア医が、気管支拡張症の診断を確認するために、患者をCTスキャンへと紹介するように働きかけます。それがなされ、呼吸器専門医が患者の精査を行った後は、彼らは治療の適格性を備え、適応内(on-label)となります。そのプロセスには時間がかかると思いますが、私たちはそこに到達できると考えていますし、これらの患者の潜在性について非常に期待しています。米国だけでも、COPD患者は約2,000万人存在し、KOL(主要な意見交換者)に話をすると、その20%から40%の範囲で気管支拡張症を併存していると推定しています。
そのうちの一部、より少数の集団は、最大治療を受けているにもかかわらず増悪を経験しており、誤診されている可能性もあれば、併存症がある可能性もあります。それは分かりませんし、正直なところ、我々は(理由がどちらであるかは)それほど重視していません。
ウィル・ルイス
我々が望んでいるのは、患者が適切な治療を受けられるようにすることであり、もしBRINSUPRIが彼らを助ける役割を果たせるのであれば、我々は確実にその促進を望んでいます。これは、かなり実質的なトップ・オブ・ザ・ファネル(顧客獲得プロセスの入り口)の供給源として機能すると考えています。実現には時間がかかるかもしれませんが、社内ではあたかも第2の製品ローンチであるかのように、その領域に特化した専任のスタッフを配置して投資を行っており、時間の経過とともに利益をもたらすと考えています。私たちはこれに非常に期待しています。
ジェイソン・ガーベリー
素晴らしい。詳細な補足説明をありがとうございました。
オペレーター
かしこまりました。次の質問は、ISIのGavin Clark-Gartner氏からです。どうぞ。
ガビン・クラーク=ガートナー
皆さん、こんにちは。中止率について、非常に具体的な方法で質問させてください。2025年末までに治療を開始した11,500人の患者について、その同じコホート(集団)のうち、第1四半期末時点で、何人がまだ有償の治療を継続していましたか?皆様が報告された強力な新規患者開始数と、収益との整合性を取るために見ると、そのコホートからおそらく2,500人以上の中止が発生しているように見受けられ、これは6ヶ月の中止率としては22%から25%の範囲にあります。これは皆様が見ている状況とおおむね一致しているのか、そして今後も同様の中止率を想定すべきなのか疑問に思っています。
例えば、年間で40%の中止を想定すべきでしょうか?これについて明確にしていただけると非常に助かります。ありがとうございます。
ウィル・ルイス
ええ、正確な情報をお伝えしたいので、あなたが提示された特定の計算過程を詳しく説明するのは難しいです。私が言えることは――そして、この件について同席している他のメンバーにもコメントをお願いしたいのですが――中止率の観点において、我々は低分子医薬品の使用トレンドを上回る推移を見せています。ご存知のように、スタチンでは毎月2%から3%程度が脱落する傾向があり、通常、脱落率は後半の6ヶ月間よりも最初の6ヶ月間の方が高くなります。我々は、その点において業界のベンチマークを十分に上回っていると感じています。
これ以上の明確な説明ができるかどうかは分かりませんが。何か――
サラ・ボンスタイン
はい、もう一点補足させていただければ、Gavin、準備された発言資料の中で、スタチンの最初の6ヶ月間の継続率は70%程度であると共有しました。それを12ヶ月間で見てみると、約60%になります。Willが言ったように、中止が発生する場合、それは早期に起こる傾向がありますが、スタチンでは一定レベルの中止が継続して見られます。
ウィル・ルイス
これらの数字がお役に立てば幸いです。お電話越しに、あなたが計算されている特定の計算過程を詳しく説明することはできませんが、サイドバー(個別のやり取り)であれば喜んで対応いたします。とりあえず、我々が引用したスタチンの中止率と、我々がそれをわずかに上回っている(=より良好な状況である)という点に注目していただきたいと思います。これは、望みうる最善の結果と言えます。
オペレーター
次の質問は、Cantor FitzgeraldのOlivia Brayer氏からの電話です。どうぞ。
オリビア・ブレイヤー
こんにちは。皆様、おはようございます。ご質問ありがとうございます。新規処方開始と潜在的な需要についての詳細な説明をありがとうございます。
重ねて追加の質問をしてしまい恐縮ですが、皆様が前期比成長を指摘されている事実は、実際には2026年の数値にとって非常にポジティブな兆候であると考えています。おそらく2、3の質問がありますが、その自信はどこから来ているのでしょうか?4月のトレンドにおいて良好な成長が見られているのだと推測しています。その前期比成長は、新規処方開始が横ばいになり始めるまで、実際にはどの程度続くと予想されていますか?競合に関する質問をするのは心苦しいのですが、TPIPに関して、特にPAH(肺動脈性肺高血圧症)のような試験に、実際にどの程度の速さで登録を進められるとお考えでしょうか?昨日、ユナイテッド・セラピューティクス社が1日1回投与のDPI(吸入粉末製剤)プログラムを迅速化しようとしているとの開示があったため、お聞きしています。
ウィル・ルイス
はい、もちろんです。前期比成長の点について、皆様にお伝えしたいことは、医師、大規模な診療所、コミュニティドクター、そしてすでに処方を行っている診療所内の非常に多くの患者様に対して、我々の前には依然として膨大な機会があるということです。成長の機会は残っており、当面の間は継続するでしょう。上市においては、一定期間を経て企業が定常状態に達するのは一般的なことです。
類似例を見て、平均がどのあたりになると考えるかを定義することができます。我々の前にある機会を考慮すると、間違いなくそのようなプロファイルを、おそらくもう少し良好な形で辿ることになると予想しています。
ウィル・ルイス
我々が定義したすべての指標は、チームの優れた遂行能力を示しており、患者様をファネル(検討段階)に取り込むことができた際に、我々の遂行能力および彼らを(治療へと)導く能力において、非常にポジティブなことを予兆するものだと考えています。コミュニケーションや広告などの取り組みは、ここから実質的に強化されていくと考えています。上市のダイナミクスを理解した後、それらをFDA(米国食品医薬品局)に通して承認を得て、体制を整えるには時間がかかります。我々は今、まさにその段階にいます。
例えば、Ty Penningtonキャンペーンは、認識を高めるために行われる追加の取り組みの第一弾です。これにより、すでに非常に声の大きい患者層が活性化され、おそらく追加の需要を喚起することになるでしょう。
ウィル・ルイス
この自信を与えてくれる要素は、多くの異なるベクトルがあります。それはチームの遂行能力から始まりますが、膨大な数の追加の患者様や医師の存在、そして認識を高めて人々をファネルに導くために行ってきたあらゆる取り組みによって補完されています。TPIPの登録時期については、可能な限り迅速に進めていく予定です。我々は、業界基準よりも優れた、治験への登録を加速させるという優れた実績を持っており、今回も同様になると予想しています。
今日強調させていただいた通り、患者向けの承認済み治療薬が存在する米国においてさえ、すでに医師から肯定的なフィードバックをいくつか得ています。
ウィル・ルイス
彼ら(医師)は、患者を既存の治療に投入しないことを選択し、代わりに患者が6ヶ月間プラセボを服用する可能性のある我々の治験に投入しています。これは、我々の薬剤、そしてそれがこれらの患者様に対して何ができるかについて、すでに存在する熱意を物語っていると考えています。他のプログラムに関するコメントです。異なるプログラムやそれらが何ができるかについて、多くの議論がなされることになると確信しています。
我々はデータこそがすべてであり、データが、間違いなく患者の治療における医師の指針となるでしょう。そして、我々がこれまでに得ているデータは、このカテゴリーにおいて右に出るものはありません。これが続く限り、我々は非常に強力なポジションにいると考えています。
ウィル・ルイス
それ(薬剤)を早く世に出せれば出すほど、すべての人にとってより良くなります。第I相、第II相、第III相のプログラムを実施しなければならない理由は、これが新規かつ差別化された化合物だからです。コピー製品ではありません。既存薬を焼き直したようなものでもありません。
これは、不活性な状態で吸入され、肺に入ると活性化するという、非常に異なる薬剤です。滞留時間がより長く、ピークが低く、トラフが長く、夜間を含め患者にとって1日1回のカバーが可能であり、非常に優れた結果をもたらします。そのプロファイルは、プロスタノイド系における他のあらゆるものとは非常に異なっており、それが今後も続くことを願っています。
オペレーター
次のご質問は、バークレイズのエリー・マール様からのお電話です。どうぞ。
エリー・マール
皆様、こんにちは。ご質問をお受けいただきありがとうございます。2025年において、第1四半期に追加の処方箋を書いていない、単一患者の処方医の(およそ)半分について、もう少し詳しく説明していただけますか?なぜそのような状況になっているとお考えでしょうか。また、それが変化していることを示す指標は何かありますか?第1四半期に見られたオーガニックな成長において、これらの一部である高ボリュームの処方医と、低ボリュームの処方医との内訳(ミックス)がどのようになっているのか教えてください。
ありがとうございます。
ウィル・ルイス
はい。まだ処方していない半数の医師については、この治療領域と、これら特定の医師の間には興味深いダイナミクスがあります。新しい作用機序、そして彼らがずっと前から知っていながらこれまで治療法がなかった疾患に対する新しい治療法に対し、一種の保守性が今、顕在化していると考えています。私たちが目にしているのは、素晴らしい医師の関与です。
全肺病専門医の4分の1がすでに処方を行っており、彼らは患者に薬を投与することへの躊躇というハードル、あるいはルビコン川を越えました。今後は、患者が薬を服用して、おそらく3ヶ月、あるいは最長で6ヶ月ほど経過した後に、診察室に戻ってきて医師にその経験を伝えるという、時間のサイクルを待つ必要があります。
ウィル・ルイス
私たちは肯定的なフィードバックの洪水を受け取っており、ソーシャルメディアでもそれを目にしています。普遍的ではありませんが、かなり圧倒的であり、それが医師たちが再び処方を行うための最も強力な動機付けになると考えています。薬を投与した患者の一人か二人が良好な経験をしたと聞けば、彼らは再び処方したいと思うようになります。より広く言えば、それは米国胸部疾患学会(ATS)のような場所で、同僚と共有されるナラティブ(語り)や対話となります。
薬を試用した医師が成功を収め、患者から良好なフィードバックを得て、他の患者に対しても処方を継続することを決定していくことで、年間を通じてこれが加速していくと考えています。
ウィル・ルイス
一度ハードルを越えてしまえば、転換点がどこにあるのかは分かりませんが、おそらく2人、3人、あるいは5人の患者を処方すれば、残りの診療も活発化すると考えています。それは私たちにとって非常に興味深い機会となります。処方量が多い医師と少ない医師の間で、オーガニック(自律的成長)なものと(それ以外)を明確に分けて示してはいませんが、それを見分けるのはさらに困難です。私が申し上げたいのは、それは全般的に見られる現象だということです。
準備ができて待機している患者の大部分は、医師が患者リストを持っている大規模なセンターから来ており、それらの患者は、いわば「定常状態」にある患者とは対照的に、容易に特定できる「準備ができて待機している」患者です。これが助けになれば幸いです。
オペレーター
次のご質問は、みずほ証券のGraig Suvannavejh様からです。どうぞ。
グレイグ・スヴァナヴェイ
おはようございます。ご質問にお答えいただきありがとうございます。ATSが間近に迫っていますが、ATSは患者の診断精度を向上させるための新しい取り組みについて声明を出したと承知しています。ATSが、特に処方の観点からどの程度の潜在的なスプリングボード(きっかけ)になり得るかについてコメントをいただけますでしょうか。
また、AIがどのように患者の診断率向上に役立つかについて、過去になされたコメントについても改めてお聞かせいただけますでしょうか。よろしくお願いします。
ウィル・ルイス
はい。予想される通り、ATS、ならびにERS(欧州呼吸器学会)やその他の学術集会において、私たちはかなり積極的に活動する予定です。廊下での会話などで、医師の経験に基づく肯定的なフィードバックの話が共有されるだけでなく、疾患について話し、認識を高めるための非常に意図的な取り組みも見られるでしょう。その点に関して、私たちは間違いなく大きなプレゼンスを示します。
ATSが通常何を意味するかについてですが、スプリングボードになるかというご質問については、医師、失礼、医師と私たちのコマーシャル部門のメンバーが、一週間市場から離れることを意味します。そのため、その一週間は多少の落ち込みが見られる傾向にありますが、その後には加速する傾向があります。どの程度かは分かりません。
ウィル・ルイス
繰り返しになりますが、私たちはSymphonyのデータ(TRx:総処方箋数)が、独自のトラッキングで把握している比率とかなり正確に一致していると考えています。それが何らかの洞察を与えるものになれば幸いです。AIに関しては、いくつかの異なる方法での活用を検討しており、最も顕著なのは、過去のCTスキャンの調査、および患者の記録の監査(オーディット)を行い、より広範な基盤で活用できるようになった世界において、診断率やこれらの患者の特定がどの程度可能になるかを理解することです。
ウィル・ルイス
認識を高め、適切な患者を特定し、診断を支援するために、並行して実施されている多くの異なるプログラムについてお話しすることになるでしょう。AIは、気管支拡張症に限らず、一般的に重要な役割を果たすことは間違いありません。病院は、より正確かつタイムリーな診断を実現するために、放射線医学の分野にAIを導入しようとしています。
オペレーター
次のご質問は、ウィリアム・ブレア社のマット・フィップス様からいただきます。どうぞ。
マット・フィップス
ローレン、質問を受け付けていただきありがとうございます。本日の追加の詳細情報についても感謝いたします。今年の初め、皆様はローンチに対する潜在的なリスクとして、仮定の話ではありますが、特に、より厳格なペイヤー(保険者)契約や、事前承認の増加など、2026年のどこかの時点で考慮される可能性のある事項をいくつか挙げられました。第1四半期については、それが問題であったようには見えません。
依然として良好なペイヤーのカバレッジ(適用範囲)と、調剤までのタイムラインを確保できています。今年が始まって5ヶ月が経過した今、それらが今年中のどこかの時点でリスクになると依然としてお考えなのか、あるいは、ペイヤーとの契約において良好な段階にあり、懸念事項ではないとお考えなのか、伺いたいです。ありがとうございます。
ウィル・ルイス
はい。特殊薬局を通じて、90%という承認率を確認しており、これは驚異的な数字です。さて、これがローンチ期間全体を通じて維持されるとは期待していません。実際、一般的なローンチにおいては、時間の経過とともに低下する傾向があります。
今後どうなるかを見守る必要がありますが、そのような承認率を手にしていることには、非常に期待を感じています。これは、その薬剤の認識されている価値、および、確実に承認されるように推進しようとする医師の意向を如実に物語っていると考えています。総じて、これは我々が進むことができる方向性について、非常にポジティブな見通しをもたらしています。
ウィル・ルイス
契約やポリシーが最終的に整備されることによって、いわゆるペイヤーによる承認が崩壊する(激減する)というリスクは、我々にとってそれほど大きくはないと考えています。その多くはすでに整備されています。さらに追加されるでしょう。その理由は、当初、我々が承認対象を中等症から重症の患者に焦点を当てていたため、それらのポリシーが患者の抑制という点でもたらす結果に、大きな変化はないからです。
実際、場合によっては承認プロセスを加速させる可能性さえあります。今日強調したいことの一つは、新しい薬剤を開始する際は、あらゆる面で常に医療上の例外(medical exception)として扱われ、その結果、多くの精査を受けることなく高い承認率が得られるということです。
ウィル・ルイス
医師へのアプローチの仕方として、2回以上の増悪(exacerbations)を起こしている患者に焦点を当てるようにしたため、これらの新しいポリシーの導入後も、実質的な低下は見られていません。これは非常にポジティブなことです。
オペレーター
次のご質問は、RBCキャピタル・マーケッツ社のレオニド・ティマシェフ様からいただきます。どうぞ。
レオニード・ティマシェフ
はい、質問を受け付けていただきありがとうございます。海外展開とMFN(最恵国待遇)について伺いたいと思います。歴史的に、皆様は海外でのローンチへのアプローチにおいて非常に保守的であったと承知しています。単に、そこに関する最新のお考えや、価格設定に関して他の政府がどの程度協力してくれると期待されているのか、伺いたいです。
これまでの議論にあった「治療を待ち望んでいる患者」という動向が、他の地域でもどの程度見られる可能性があるのか、教えてください。ありがとうございます。
ウィル・ルイス
もちろん。MFNに関して興味深い点は、それが欧州および英国におけるローンチへの取り組みを一時停止させる要因となっていることです。承認は受けています。BRINSUPRIは欧州および英国での使用が承認されていますが、非常に慎重になる必要があります。
なぜなら、それらの地域で販売する際の通常の論理は、薬剤の限界生産コストを上回る価格で販売できるのであれば、そうすることが財務的に合理的であるというものだからです。MFNは、欧州に米国と同じ金額を支払わせるための手段として意図されているわけではありません。我々にはそのような交渉力はありません。承認された薬剤が2つあります。
もし私がドイツへ行き、その薬剤に対してより高い支払いを要求したとしても、彼らは単にノーと言うでしょう。
ウィル・ルイス
我々は、現在海外から得ている価格よりも高い価格を、海外から引き出すことができる立場にはありません。現在かけられている圧力が、欧州にそれらの立場の一部を再考させているのだと考えていますが、率直に言って、我々にできることは多くありません。その結果、もし誰かが、患者へのプラスの影響に基づいて現在我々が実現できている価格のわずか数分の一という価格抑制策を米国に導入しようとするリスクがあるならば、それは我々にとって決して許容できることではありません。我々には2つの選択肢があります。
欧州で行っているように、はるかに高い価格を獲得しようとするか、あるいは海外でその薬を販売しないかです。
ウィル・ルイス
後者の場合、MFN(最恵国待遇)の意図は米国の価格を下げることにあるため、それが誰の利益にもならないと考えています。少なくとも中型バイオテクノロジー企業にとっては、そのような結果にはならないでしょう。その結果として起こるのは、単に我々が海外でその薬を販売しなくなるということです。中国で作られたコピー製品(ジェネリック等)が我々に取って代わることになるでしょう。
MFNの結果は、中国のバイオテクノロジー市場に資金を供給することになり、それは誰の利益にもならないと考えています。欧州が薬に対して米国よりもはるかに低い金額を支払っていることは、もどかしいことであるという考えには理解を示しますし、同意もします。しかし、我々には彼らにより高い支払いを強制できる立場にはありません。その結果として、我々は非常に慎重にならざるを得ません。
ウィル・ルイス
実務的な観点から言えば、今後数ヶ月間でMFNがどのような方向に進むのか、その明確化を待ちたいと考えています。それによって、我々が望むように前進できるかどうかを判断することになります。なぜなら、当社の目標は、その薬から恩恵を受けることができる患者に対して、薬を利用可能にすることだからです。我々はこれら諸国の存在する財務的制約の中で動く必要がありますが、それらを指図することはできません。
確かに、我々は日本を非常にエキサイティングな市場機会であると考えています。欧州も役割を果たすべきですが、まずはMFNがどのようなものになり、どのように運用されるのか、その核心を把握する必要があります。
オペレーター
次のご質問は、Truist SecuritiesのDanielle Brill様からです。どうぞ。
ダニエル・ブリル
皆さん、こんにちは。おはようございます。ご質問の機会をいただきありがとうございます。治療の中断(discontinuations)について、追質問をさせてください。
現在見られる中断について、何がその要因となっているのかコメントをいただけますか? 例えば、メディケアの自己負担額の再設定やペイヤー(支払者)の動向が、他の変数と比較して相対的にどの程度寄与しているのでしょうか? また、最近発表された競合プログラムを踏まえると、投資シナリオを裏付けるために、TPIPが今後、強化された有効性を実証することはどの程度重要になりますか? よろしくお願いいたします。
ウィル・ルイス
実は、本日共有できるような中断の理由の内訳は持ち合わせておりません。一度立ち止まって検討し、提供できるコメントがあるかどうかを確認させていただきます。ですので、そういたします。中断のプロファイルやその要因について、今すぐお伝えできることはありません。
ただ、中断率が既存のベストなベンチマーク値を上回っていることを踏まえると、それが薬そのものに起因するものではないことは確かです。これは主に、患者側の他の動機によるものだと結論付けるのが妥当だと考えています。競合プログラムについて言えば、現時点ではそれらを特に注視したり、懸念したりはしていません。
ウィル・ルイス
我々が目にしたBI社のプログラムのフェーズIIデータは、我々の考えでは特に説得力のあるものではありませんでした。フェーズIIIがどのようになるかを見る必要があります。彼らが市場に出るまでには数年かかるでしょうから、我々にはまだ十分に立ち回る余地があり、自らの地位を確立する時間はあります。BI社のデータがどのようになるかを見極める必要があります。
皆様に再認識していただきたいのですが、BI社はフェーズIIIプログラムにおいて、アジア人患者の登録率を30%に設定しています。これは非常に意図的なものです。米国におけるアジア人人口は8%ですが、彼らはそのグループの比率を意図的に高めています。というのも、我々の試験で見たように、アジア人の患者層は増悪の軽減という点において、極めて高い反応を示すグループだからです。
我々のフェーズIIIの結果では、肺の増悪が20%減少しました。
ウィル・ルイス
アジア人患者のサブグループに目を向けると、それは60%を超えていました。BI社から発表される主要な数値(headline number)は、我々のものよりも良くなることが予想されます。アジア人患者の比率を意図的に高めていることを考えれば、当然そうなるでしょう。データを詳細に分析し、実際に何が起きているのかを確認すれば、その製品がどのようなプロファイルを持っているのかが分かるはずです。
オペレーター
次のご質問は、モルガン・スタンレーのマックスウェル・スコア氏からのものです。どうぞ。
マックスウェル・スカー
ありがとうございます。ご質問にお答えいただき感謝いたします。発売の初期段階において、治療を受けている気管支拡張症患者の重症度の構成(severity mix)や全体的なプロファイルに、何か変化は見られますでしょうか?また、商用ベース(販売基盤)が構築されるにつれて、事業開発(BD)の優先順位をどのように設定されていますか?ありがとうございます。
ウィル・ルイス
患者プロファイルの構成についてですが、先ほどコメントしました通り、我々は2回以上の増悪(exacerbations)を経験した患者に重点を置いています。それが、我々が特に注目して推進したいと考えている表現型(phenotype)であり続けています。彼らが最も恩恵を受けると考えています。確かに、第III相試験においてそれを非常に明確に確認しました。
それが大きく変わるとは考えていません。当社の承認ラベル(label)がそれよりもはるかに広いことをご指摘いただいたのは、ご指摘の通りです。実際には、過去12ヶ月間の増悪の回数にかかわらず、気管支拡張症を持つあらゆる患者に対して使用可能です。これは、主に2回以上の増悪がある患者に焦点を当てる保険会社とその方針に合わせようとしているだけです。
サラ・ボンスタイン
事業開発(BD)の優先順位についてですね。
ウィル・ルイス
事業開発の優先順位について。BDについて、コメントさせてください。私は、そして会社として一丸となって信じているのは、BDを行う適切な時期とは、それを必要としていない時であるということです。現在は我々にとって非常に興味深い時期です。
なぜなら、ブロックバスターになり得る、あるいは少なくとも2つのケースにおいては、潜在的にメガ・ブロックバスターになり得る非常に優れたポジションにあるプログラムを3つ保有しているからです。これにより、今後5年から10年にわたって収益を創出するための非常に強力なランウェイ(軌道)が確保されています。何もしなくても、非常に優れた業績を上げることができると考えています。機会としては、パイプラインを増強し、現在のポジションからより強固な地位へと跳躍(leapfrog)する方法を探ることです。
昨年末、非常に控えめな投資でINS-1148を通じてそれを実現しました。
ウィル・ルイス
それは、複数の疾患状態に適用できる可能性があると考えている新規の作用機序(mechanism of action)を持つものです。我々は、そのような同様のプログラムを探していくつもりです。確実に中国戦略を展開していきますし、当社の基準にすべて合致するのであれば、潜在的により大規模な買収についても検討していきます。その基準の第一は、株主に対して非対称なリターン(asymmetric return)の機会を提供できるか、ということです。
それが、我々が追求するあらゆるBDにおける第一の基準です。単一の疾患をターゲットとするプログラムを追加するだけでは、それがより広範な疾患状態に適用できる能力を持たない限り、私にとっては興味が持てません。結局、何も行わないことになるかもしれませんし、多くのことを行うことになるかもしれません。それは分かりません。
ウィル・ルイス
お伝えできるのは、我々は非常に積極的に探し回っているということです。今は、買収の好機(ripe for potential acquisition)と思われる、非常に興味深い企業や技術が数多く存在する時期であると考えています。
オペレーター
次のご質問は、ジェフリーズのファイサル・クルシッド氏からのものです。どうぞ。
ファイサル・クルシード
皆さん、こんにちは。質問を受け付けていただきありがとうございます。スタチンなどの経口薬の6か月時点の継続率は約70%であると引用されていましたが、貴社はそれを少し上回る水準にあるとのことでしたので、その点について確認させていただくとともに、判明している範囲で、「準備をして待機している」患者層と、自然な新規需要による患者層との間に、何か見分けられるような意味のある違いが見られるかどうかを伺いたいです。ありがとうございます。
ウィル・ルイス
はい。実際、我々が使用しているベンチマークは、6か月時点でのスタチンの服用中止率が70%というものです。以前サラがお話しした通り、1年後には約60%になります。我々はそのベンチマークを上回っています。
患者様の服薬継続において、それが何を意味するか、そしてもちろん株主の皆様に帰属する利益について、非常に好感を持っています。今後について考えるにあたり、我々は間違いなく、患者様の服薬継続に引き続き重点を置いていくと考えています。この薬の使用から得られるエピソードが、何よりもその支えになると考えています。例えば、医師の診察室を訪れた患者様が、「人生を取り戻した」あるいは「再び気分が良くなった」と報告するといったようなケースです。
ウィル・ルイス
つまり、非常に劇的なエピソードがあるということです。これらが必ずしも、すべての人における薬への反応を示すものではないという点は、明確にしておきたいと思います。患者様が診察室に来て涙を流しながら、以前は少し歩くこともできなかったのが、今では4マイル(約6.4km)のハイキングに出かけられるようになったと医師に話す、といった非常に劇的なエピソードが実際にあります。これには非常にポジティブな要素が多いと考えています。
サラ・ボンスタイン
はい。もう一点コメントさせていただくとすれば、本製品の良好な安全性プロファイルについて改めて申し上げたいと思います。ウィルも先ほど触れましたが、当業界における最高のローンチは、こうしたポジティブなローンチの動向や経験から始まります。我々はそれを一貫して聞き、目にしています。
皆さんもソーシャルメディアの投稿や患者様自身からのフィードバック・ループを通じて目にしている通りですが、それこそが真に成功するローンチの構成要素となります。我々は、これまでの継続率に非常に満足しています。ウィルが言ったように、スタチンよりも少し良い数値が出ており、それを心強く感じています。
オペレーター
次のご質問は、ロス・キャピタル・パートナーズのアダム・ウォルシュ様からです。どうぞ。
アダム・ウォルシュ
おはようございます。ご質問をお受けいただきありがとうございます。今四半期に向けて、BRINSUPRIのガイダンスは10億ドル以上とされていました。コンセンサスは12億ドルでした。
2026年度の四半期が進むにつれて、今後より詳細なガイダンスを提供できるようになるためには、どのような指標を確認する必要があるでしょうか?ありがとうございます。
ウィル・ルイス
はい。我々は常にガイダンスに対して保守的なアプローチをとる傾向があります。動向が引き続きポジティブであると予想され、明らかにすべての兆候がその方向を示しているのであれば、四半期ごとにこれを見直していきます。私は、より高い予測値を出したり新しいガイダンスを出したりすることよりも、実行力(エグゼキューション)にずっと重点を置いています。
実行力が伴っていれば、数字はついてきます。私は単に、実行力が備わっていることをお伝えしたいのです。我々のチームは素晴らしい仕事をしており、この製品のローンチ状況に対する私の熱意が、この会議の現時点まで伝わっていないのであれば、明確に申し上げましょう。現在の状況に対して、これ以上の喜びはありません。
ウィル・ルイス
我々は素晴らしい状況にあります。最初の2四半期の業績だけでなく、将来についても、この疾患適応症におけるこの薬の長期的かつ持続的な成長のための構成要素がすべて揃っているため、将来にわたって有望だからです。それが、我々が見てきた中で最もエキサイティングな点であり、今日これほど詳細に共有させていただいた理由でもあります。
オペレーター
次のご質問は、ウェルズ・ファーゴのBen Burnett様からです。どうぞ。
ベン・バーネット
おはようございます。TPIPについて質問があります。第II相OLE(オープンラベル延長試験)において、高用量が耐容されたと伺い、大変嬉しく思います。これは、第III相の用量を反映していると考えてよいでしょうか。
質問の本質としては、患者は第II相OLEで見られたような高用量まで、十分な時間をかけて漸増(タイトレーション)できるのでしょうか。
ウィル・ルイス
はい、十分な時間は確保できると考えています。第III相試験における最高用量は1,280マイクログラムであるため、その点については非常に具体的に検討してきました。我々の経験および医師との対話から、医師が望めば最大用量まで完全に漸増させる能力があることは非常に明確になっています。強調しておきたいのは、OLEにおいて、我々は医師に対して用量を増やすよう促したわけではないということです。
それは医師たちが完全に独立して下した決定であり、選択肢として提示はされていましたが、推奨したり追求したりしたものではありません。今回、患者の用量が上がっているのは、真に自律的な意思決定によるものです。
ウィル・ルイス
先ほど申し上げた通り、実際には合計7名が1,280まで到達しており、これは第II相試験の当初の最大用量が640であったことを考えると、注目すべきことだと考えています。すべての第III相試験において、選択肢として1,280まで引き上げることが可能であり、そのレベルまで漸増するための時間は十分にあります。当然ながら、現在までのところ、より多くの薬剤投与量の方がより高いパフォーマンスを示しており、これは非常にエキサイティングな動向です。
オペレーター
次のご質問は、ウォルフ・リサーチのAndy Chen様からです。どうぞ。
アンディ・チェン
はい、ご質問の機会をいただきありがとうございます。診断率とパイの拡大に関するフォローアップです。貴社の診断イニシアチブと意識向上への取り組みには非常に期待していますが、それは依然として非常に定性的なものであり、結果が見えるのは将来になってからかもしれません。この診断拡大に関して、時期の予測を教えていただけますか?言い換えれば、この診断拡大における適切な業界の類似事例(アナログ)について、より詳しくお話しいただけますでしょうか。
ありがとうございます。
ウィル・ルイス
はい、現段階で正確にお答えするのは難しい質問です。こうした取り組みを通じて、COPD(慢性閉塞性肺疾患)と喘息の合併症を持つ患者集団において、変化が見え始めると考えています。CTスキャン率や気管支拡張症の診断率といった指標を確認することができます。影響が出ているかどうかを追跡できる、小さな指標は数多く存在します。
確実に、今年の末までには、そして2027年にはより強固に、これらの取り組みが何らかの肯定的な結果をもたらし始めることを期待しています。それらを検証し、いつか皆様に共有できることを願っています。
ウィル・ルイス
今年の中期か来年の第2四半期かといったことは気にしておりません。なぜなら、この機会の潜在的な規模が非常に大きいため、患者が顕在化するまで待つ忍耐が必要だと考えているからです。プロセスは非常に単純です。CTスキャンと呼吸器専門医による診断的な精査が行われ、患者はファネルの上部に位置することになります。
到達すべき距離はそれほど遠くありませんし、「取りやすい成果(low-hanging fruit)」について考えれば、これらの患者の多くは、長年の呼吸器専門医とのやり取りの中で、すでにCTスキャンを受けています。多くの場合、単に依頼されていなかっただけなのです。つまり、放射線科医に対して気管支拡張症の有無を確認するように依頼されていなかっただけなのです。
ウィル・ルイス
それ(疾患)が特定され、治療法がない中で、自発的に(sua sponte)報告すると決めたのでない限り、そうする理由はあまりありません。それが何を意味するかというと、気管支拡張症の証拠がすでに存在するかどうかを遡って確認するために、活用できるCTスキャンが大量に存在しているということであり、それこそがまさにATS(米国胸部疾患学会)の取り組みの核心です。彼らもこの機会を捉えています。診断の見逃しのリスクを認識しており、7つの異なるセンターでこの取り組みを進めており、それによって非常に興味深い情報が得られるはずです。
この取り組みにおける4つの優先目標の一つは、彼らが行っている発見に関して、ある程度(その発見が)認められるような状態にすることでした。
ウィル・ルイス
私は、気管支拡張症の診断、診断の見逃しの可能性、そしてそれらが今後どのような状況になるかについても、情報を得るために第三者として彼らを頼りにするつもりです。彼らの論文発表のタイムラインや、その見込みについては、確実にあると考えています。今年の末、あるいは確実に2027年には、何らかのエビデンスが見られることを期待しています。
オペレーター
本日の最後の質問は、UBSのAsh Verma様からです。どうぞ。
アッシュ・ヴァルマ
はい、ご質問に回答いただきありがとうございます。言及されたBRINSUPRIのGTN(総売上から純売上への差引)を確認させていただけますか? 20%台半ばから30%台前半という範囲の上限にありますか? 無償提供品のような他の外的な要因があるのか、あるいは、発表された売上高と新規患者数の差が、主に話されていた投与中止によるものなのかを把握したいと考えています。ありがとうございます。
ウィル・ルイス
はい、その点についてはSaraに答えてもらいます。
サラ・ボンスタイン
はい。GTNに関しては、BRINSUPRIについては20%台半ばから30%台前半というガイダンスを提示しており、第1四半期の実績はその範囲内であったことを改めて申し上げます。それ以上の詳細な情報は提供いたしませんが、その範囲内でした。ARIKAYCEについても同様で、20%台前半から半ばであり、第1四半期の実績はその範囲内でした。
オペレーター
皆様、ありがとうございました。以上をもちまして本日の電話会議を終了いたします。ご参加いただきありがとうございました。これで回線を切断してください。