BMRN（バイオマリン・ファーマシューティカル） FY2026 Q1 決算説明会

オペレーター

この時点で、会議をインベスター・リレーションズ責任者のTraci McCartyに引き継ぎます。始めてください。

トレイシー・マッカーティ

オペレーター、ありがとうございます。念のため申し上げますと、この非機密のプレゼンテーションには、BioMarinの財務実績、商業製品、およびさまざまな治療研究開発領域における潜在的な将来の製品に関する期待を含む、BioMarin Pharmaceutical Inc.の事業展望に関する将来予想に関する記述が含まれています。結果は、BioMarinの製品プログラムの進捗、規制当局の行動、資金の可用性、製薬市場における将来の動向、および競合他社による展開、ならびに10-Q、10-K、8-K報告書など、BioMarinが証券取引委員会（SEC）に提出した書類に詳述されている要因に応じて、大幅に異なる可能性があります。加えて、本日の電話会議では、レギュレーションGで定義されている非GAAP財務指標を使用します。

トレイシー・マッカーティ

これらの非GAAP指標は、US GAAP（米国一般会計原則）に従って作成された財務指標から切り離して、あるいはその代替として、またはそれらより優れていると見なすべきではありません。US GAAPとの関連する調整表は、決算リリースおよび決算プレゼンテーションでご確認いただけます。これらはいずれも、現在当社のウェブサイトのインベスター・リレーションズ・セクションで入手可能です。なお、特に断りのない限り、本日の電話会議での説明は非GAAP財務指標に焦点を当てます。

スライド3のBioMarinの経営陣の紹介からは、本日の電話会議に、最高経営責任者のAlexander Hardy、最高財務責任者のBrian Mueller、最高コマーシャル責任者のCristin Hubbard、および最高研究開発責任者のGreg Freibergが参加しております。それでは、BioMarinの社長兼CEOであるAlexander Hardyにマイクを渡します。

アレクサンダー・ハーディ

Traci、そして本日ご参加いただいている皆様、ありがとうございます。先週、Amicus社の買収を完了し、ファブリー病治療薬のGalafold、およびポンペ病治療薬のPombilitiとOpfoldaという2つの革新的な治療薬が加わったことで、BioMarinにとって新しくエキサイティングな章が始まったことを大変嬉しく思います。この買収により、本日更新されたガイダンスの中央値において、2026年の予想売上高の前年比成長率は20%に加速されます。この強化される軌道は、より大規模で多角化されたコマーシャル・ポートフォリオに支えられた、BioMarinの強化された長期的な財務見通しの始まりに過ぎません。

昨年末にAmicus社の買収計画を発表して以来、当社は、これら新たに加わった製品のピーク時の潜在能力を高めることを目標に、初日から迅速な統合を開始できるよう準備を進めてきました。

アレクサンダー・ハーディ

最近の取引完了を受け、当社は、BioMarinの運営規模と能力を活用して、ファブリー病および遅発型ポンペ病の患者の診断率と治療率を高めることに焦点を当てた、ターゲットを絞った統合計画を開始しました。次四半期には、このロードマップ、およびGalafold、Pombiliti、Opfoldaのコマーシャル・ポートフォリオへの追加、ならびに第III相試験段階のFSGS（巣状分節状糸球体硬化症）治療薬であるDMX-200によるBioMarinの成長加速に関する詳細について共有する予定です。第1四半期の業績と本年残りの見通しに短く話を移します。酵素治療から始めますと、米国における最近のPalynziqの思春期向け適応拡大を受けて、PKU（フェニルケトン尿症）コミュニティから示されている強い関心を嬉しく思っており、これについてはCristinが詳細に説明します。

アレクサンダー・ハーディ

酵素治療は、ポートフォリオにGalafold、Pombiliti、Opfoldaが加わることでさらに後押しされ、2026年に堅調な成長を遂げると予想しています。骨格疾患事業部門に移りますと、Voxzogoに対する強い患者需要が見られ、第1四半期にはすべての地域で新規患者の開始数が増加しました。米国では、新規患者開始数の大部分が2歳未満のコホートによるものでした。これらの結果は、特に若い患者におけるVoxzogoの採用拡大に向けた、当社の重点的な投資を反映しています。

軟骨無形成症における当社のリーダーシップに基づき、Voxzogoの承認に向けたsNDAを提出できたことを嬉しく思います。審査の時期については、今後数ヶ月以内に通知がある見込みです。この包括的な提出パッケージのために尽力した当社の薬事チームの素晴らしい仕事に、祝辞を述べたいと思います。

アレクサンダー・ハーディ

また、第2四半期後半に予定されている、低軟骨無形成症に対するVoxzogoのピボタル試験の結果、およびENPP1欠損症に対するBMN 401の結果も期待しています。要約しますと、2026年はBioMarinにとって極めて重要な年になると予想しています。当面の焦点は、今年以降の成長軌道を加速させるためのAmicus社のシームレスかつ迅速な統合、および今後予定されている2つのピボタル試験のデータ公表を受けた、規制上の次のステップの追求にあります。BioMarinの革新的な医薬品ポートフォリオへのGalafold、Pombiliti、Opfoldaの追加は、世界中のより多くの患者にリーチする機会を提供し、短期および長期においてすべてのステークホルダーに大きな価値をもたらします。

この次の章に入るにあたり、患者に奉仕するという私たちの共通の使命の基盤を形成している、BioMarinとAmicus両社の従業員に感謝の意を表したいと思います。

アレクサンダー・ハーディ

ご清聴ありがとうございました。それでは、追加の財務情報の更新を行うため、Brianにマイクを渡します。Brian？

ブライアン・ミューラー

Alexander、ありがとうございます。GAAPから非GAAP財務指標への調整を含む、2026年度第1四半期の詳細な決算については、本日のプレスリリースをご参照ください。第1四半期のすべての結果は、数日以内に提出予定の次回のForm 10-Qでご確認いただけます。

ブライアン・ミューラー

スライド7に移ります。第1四半期の総売上高は7億6,600万ドルで、酵素補充療法とVoxzogoの両方における患者需要の増加に支えられ、前年同期比で増加しました。予想通り、これらのオーガニックな成長要因は、受注タイミングの動態、およびRoctavian、Kuvan、ロイヤリティの減収によって一部相殺されました。酵素補充療法の売上高は、Vimizim、Naglazyme、Brineuraの成長に牽引され、前年同期比で6%増加しました。

Palynziqの第1四半期の売上高は、米国における受注タイミングの影響を受けました。これは、前四半期に議論した通り、2025年第4四半期に在庫水準が高まったことによるものです。18歳未満の集団における新規患者の開始が勢いを増し、患者が維持量まで用量を漸増（タイトレーション）し続けることで、Palynziqの2026年度通期の売上高は前年同期比で成長すると予想しています。

ブライアン・ミューラー

Voxzogoの売上高は、全地域における新規患者の開始に支えられており、前四半期の決算説明会で共有した予想通りとなっています。今後の見通しについては、予想される受注タイミングにより、2025年と同様に、Voxzogoの売上高は第1四半期よりも2026年度下半期の方が高くなると予想しています。商業的な動態については、後ほどCristinが詳しく説明します。次にスライド8に移ります。

第1四半期の売上原価は、主にNaglazymeの製造能力を拡大するためのプロセス適合性確認キャンペーンが失敗したことに関連する3,100万ドルの費用により、前年同期比で増加しました。重要な点として、これは商用供給には影響していません。この事象により、第1四半期の利益率と一株当たり利益は低下しましたが、この費用は2026年度の非GAAP希薄化後一株当たり利益のガイダンスにおいて、通期で相殺される見込みです。

ブライアン・ミューラー

第1四半期の非GAAP研究開発費は、主に2025年下半期の酵素関連取引で取得したフェーズIII臨床プログラムであるBMN 401をサポートするための支出により、前年同期比で増加しました。Voxzogoの低軟骨形成症向け開発、アコンドロプラシア（軟骨無形成症）向けのBMN 333、およびデュシェンヌ型筋ジストロフィー向けのBMN 351の開発活動も、前年同期比の研究開発費増加に寄与しました。非GAAP販売費及び一般管理費（SG&A）も、一部が酵素補充療法とVoxzogoの商業拡大をサポートするための投資によるものであり、一部がAmicus社の買収に関連するクロージング前費用によるもので、増加しました。第1四半期の非GAAP希薄化後一株当たり利益は0.76ドルでした。

これは、先ほど述べた営業費用の増加要因に加え、今年度の最低四半期になると当社が考えている第1四半期の売上高の影響を大きく受けています。

ブライアン・ミューラー

売上原価の費用およびAmicus社の買収に関連するクロージング前費用による影響で、当社の非GAAP一株当たり利益には0.20ドルの影響がありました。これらの要素を除外して見ることで、BioMarinの基盤となる事業業績、および、Amicus社の事業を合算する前の従来のBioMarin事業における通期一株当たり利益ガイダンスに対し、今回の第1四半期の結果がどのように適合するかを測定しやすくなります。スライド9と、先週からAmicus社の財務見通しを含めた、更新された2026年度通期ガイダンスに移ります。Galafold、Pombiliti、Opfoldaからの多大な貢献を含め、酵素補充療法の売上高ガイダンスを2026年度通期で27億2,500万ドルから27億7,500万ドルの範囲に引き上げます。

これにより、中間値で約30%の成長となります。

ブライアン・ミューラー

これらの高成長製品を酵素補充療法のポートフォリオに加えることで、通期の総売上高ガイダンスは38億2,500万ドルから39億2,500万ドルの範囲に増加し、中間値は2026年度の前年同期比で約20%の成長を表します。Voxzogoについては、売上高ガイダンスを9億7,500万ドルから10億2,500万ドルに据え置いており、これは中間値で1桁台後半の成長を継続して反映しています。非GAAP希薄化後一株当たり利益のガイダンスについては、範囲を4.85ドルから5.05ドルに更新します。以前にお伝えした通り、Amicus社の買収は2026年度通期において、わずかに希薄化要因となります。

当社は、買収完了後の最初の12ヶ月間は非GAAP希薄化後一株当たり利益に対して増益（アクレティブ）となり、2027年からは大幅な増益になると引き続き予想しています。

ブライアン・ミューラー

Amicus社の損益（P&L）は、先週の取引完了日をもってBioMarinの財務結果に組み込まれます。2026年度においては、Amicus社のベースとなる営業費用から、2026年に見込まれる初期のコスト・シナジーを差し引いた額を含める予定です。Alexanderが触れたように、取引が完了した現在、当社はAmicus社の事業とより深く関わり始めており、次回の四半期決算説明会で、商業売上高とコスト・シナジーの両方に関する見通しを共有する予定です。更新されたガイダンスのタイミングについて、いくつかの視点を提供します。

従来のBioMarin製品の受注タイミング、および下半期におけるGalafold、Pombiliti、Opfoldaの2四半期分の売上により、2026年度下半期は上半期と比較して大幅に高い売上高が見込まれます。背景として、2026年度の総売上高の55%以上が下半期に認識されると予想しています。

ブライアン・ミューラー

同様に、収益性の見込みについても、第2四半期の非GAAP希薄化後一株当たり利益は、4月に発生したAmicus社のクロージング前費用、および2026年のAmicus社の希薄化の影響が第2四半期に重く配分されていることなどにより、第1四半期をわずかに上回ると予想しています。さらに、売上のタイミングが下半期に偏っているため、予想される収益の大部分は第3四半期と第4四半期に発生します。これらの利益のタイミングの動態により、2026年度下半期に期待される一株当たり利益の約3分の2が創出されます。最後に、進化する地政学的な不確実性についてですが、当社は中東の状況を非常に注視しており、本日のガイダンスには、2026年に当該地域で発生し得るわずかな混乱を見込んだ内容が含まれていることを付け加えておきます。

ブライアン・ミューラー

今後に向けて、Galafold、Pombiliti、およびOpfoldaの追加によって強化された、拡充された財務見通しを皆様と共有できることを楽しみにしています。これは、短・中期的な成長加速への布石となるものです。ご清聴ありがとうございました。それでは、事業に関するアップデートのため、Cristinに代わります。

Cristin？

クリスティン・ハバード

ありがとう、Brian。今年これまでのところ、酵素治療とVoxzogoの両方で強い患者需要があり、ポートフォリオ全体における事業遂行は心強いものでした。次四半期には、GalafoldとPombiliti、およびOpfoldaの両方の潜在能力を最大限に引き出すための計画について、より詳細な事業アップデートを提供できることを楽しみにしています。そこにおける当初の優先事項は、ファブリー病における診断の推進と、ポンペ病における切り替え（スイッチ）に焦点を当てています。

これにより、GalafoldとPombiliti、およびOpfoldaが販売されている国々での浸透をサポートすると同時に、現在は両製品の地理的な拡大計画に取り組むことができます。第2四半期の電話会議でアップデートできることを楽しみにしています。では、スライド11に移ります。酵素治療から始め、2026年第1四半期の業績アップデートから開始します。

Brianが概説したように、酵素治療はVimizim、Naglazyme、およびBrineuraに牽引され、第1四半期に前年比6%の成長を達成しました。

クリスティン・ハバード

酵素治療のポートフォリオ全体において、引き続き強い患者需要とアドヒアランスが見られます。Palynziqについてお話しします。第1四半期、基礎となる患者ベースの拡大を継続し、医師とのエンゲージメントも引き続き強力でした。重要な点として、2月にFDAからPalynziqの適応拡大（12歳以上へのラベル拡大）の承認を受けたことを受け、この年齢層での上市に成功しており、心強い初期の勢いが見られます。

発達の重要な段階にある思春期の患者を治療する介護者や医療従事者から、幅広い関心と関与が見られます。承認以来、18歳未満の人々における有意義な登録数と新規患者の開始が確認されています。処方の観点からは、思春期の普及は、Palynziqの処方に豊富な経験を持つ医師と、この治療法に慣れていない臨床医の両方によって推進されています。

クリスティン・ハバード

Palynziqの維持量に到達するまでの用量漸増には、患者にとって数ヶ月かかる場合があることを念頭に置いてください。今後の四半期で、初期の良好な処方の結果が見られることを期待しています。Palynziqは、重症度に関わらず、食事制限を軽減しながらPKU（フェニルケトン尿症）患者が生理的なPhe（フェニルアラニン）値に到達することを可能にする能力において、引き続き独自の地位を保っています。米国での思春期の発売が進んでおり、今年後半には欧州での承認も予定されていることから、Palynziqが時間の経過とともにさらなる多くの家族に与えうる影響に期待しています。

次に、スライド12のVoxzogoについてお話しします。議論した通り、第1四半期の業績は、特に国際市場において、力強い第4四半期を経た後の予想された受注時期のダイナミクスを反映したものでした。重要な点として、世界的に患者の追加において強い成長が見られ、Voxzogoによる治療を受ける子供の数は前年比20%以上増加しました。

クリスティン・ハバード

競合他社が最近米国市場に参入したものの、当社の焦点は戦略の遂行に置かれ続けています。引き続き強い勢いが見られます。第1四半期、Voxzogoの進展は継続し、全地域・全年齢層における継続的な患者の追加、世界的な強いアドヒアランスと継続性、および処方医ベースの継続的な拡大に支えられました。当社のチームは、すべての年齢層における新規患者の開始を推進することに注力しており、特に、軟骨無形成症の国際的なコンセンサス・ガイドラインが可能な限り早い段階でのVoxzogoによる早期診断と治療を推奨している2歳未満の子供に重点を置いています。

米国では、介護者や医療従事者（HCP）への教育とエンゲージメント活動が、2歳未満の年齢層に影響を与えていることを確認でき、心強く感じています。第1四半期は、新規患者の開始の半分以上が2歳未満の子供であり、前四半期と比較してその割合が高まりました。

クリスティン・ハバード

さらに、2歳未満のセグメントにおいて、Voxzogoの治療を開始する子供の平均年齢が約10%低下しており、診断から治療開始までの期間が短縮されています。国際的には、これまでに55カ国へのグローバル展開を進めてきたことを踏まえ、当社の戦略は、さらなる機会がある地域でのより多くの患者へのリーチと、すでに浸透率が高い国々での乳児への治療に引き続き焦点を当てています。現在、完全承認のためのsNDA（補完的新薬承認申請）を提出しており、Voxzogoの臨床的エビデンスの深さと持続性はさらに強化され、軟骨無形成症の乳幼児および小児の治療決定における役割を強めることができると考えています。同時に、Voxzogoを低軟骨無形成症へと拡大する可能性に向けた準備も進めています。

第III相試験のデータ発表および潜在的な発売が近づくにつれ、プレ・コマーシャライゼーション（上市前）活動は加速し続けています。米国における当社の取り組みは成果を上げています。

クリスティン・ハバード

より若い年齢で診断される人が増えており、診断率も上昇し、より多くの医師が診断テストを求めています。2026年第2四半期の第III相試験のトップライン結果、および今年後半の各国の規制当局への申請、そして2027年の承認の可能性を楽しみにしています。要約すると、コア事業部門における継続的な勢いとともに、ポートフォリオ全体で観察される強い患者需要と、成長を加速させる魅力的な一連の短期的な機会を嬉しく思います。それでは、R&Dのアップデートのために、Gregに代わります。

Greg？

グレッグ・フリーバーグ

ありがとう、Cristin。予想通り、2026年はR&Dにとって活動的な年になりそうで、複数の有意義なマイルストーンを達成できることを楽しみにしています。スライド14に移ります。当社は、単に年率換算の成長速度を説明するにとどまらず、軟骨無形成症の子供たちに対する長期的な持続性と臨床的に意義のある健康アウトカムを強調する、包括的なVoxzogoのエビデンス・パッケージを構築しました。

最近、小児内分泌学会（Pediatric Endocrine Society）の年次総会において、Voxzogoの時間経過に伴うこれらの持続的なベネフィットを示す、現在進行中の3つの長期延長試験のデータを共有しました。スライド14の左側に示されているように、6〜8年間のフォローアップ期間を通じて、すべての年齢層で上肢展長Zスコアの一貫した累積的な改善が観察されました。右側には、8年間のフォローアップに至るまで持続的な結果を伴う、身長および身長Zスコアの一貫した累積的な増加が再び示されています。

グレッグ・フリーバーグ

解剖学的なベネフィットの測定に加え、Voxzogoが生活の質（QoL）の指標に好ましい影響を与えることを示すデータも提示しました。重要なことに、これらの持続的な有効性の知見は、現在10,000患者年を超える曝露を含む強固な安全性データベースによって裏付けられており、Voxzogoの確立された長期安全性プロファイルを強化しています。これらを総合すると、この広範なエビデンスはVoxzogoの差別化されたプロファイルを裏付けるものであり、安全性、有効性、および機能的アウトカムに関して、これほどのレベルの長期データに裏付けられた他の軟骨無形成症治療薬は他にありません。重要な点として、このデータは小児の全年齢層にわたっており、Voxzogoは乳児期から直ちに使用できるよう承認されている唯一の治療薬であり続けています。

これにより、早期の治療開始が可能となり、軟骨内骨形成および健康アウトカムへのあらゆる潜在的なダウンストリームのベネフィットにプラスの影響を与えるための長い期間を確保できます。

グレッグ・フリーバーグ

これらのデータは、市販後要件を満たすことを目的とした当社のフル承認申請に向けた強力な基盤を形成しており、これは4月にFDAに提出されました。これにより、今年後半に査読付きの出版物やプレゼンテーションを通じて、Voxzogoの長期的な価値に関する直接的なエビデンスをコミュニティと共有する機会が得られることになります。さて、スライド15に移りますと、2026年の残りの期間には、第2四半期に予定されている特に重要な2つのピボタル試験のデータ結果を含む、いくつかの予想されるパイプラインのアップデートが含まれています。低軟骨形成症から始めますと、医療従事者のコミュニティは、この骨格疾患に対処する標的治療を待ち望んでいると考えており、当社はこの適応症におけるVoxzogoの科学的根拠に自信を持っています。

その自信は、Dauber博士の研究者主導試験で示された強力な概念実証（PoC）と持続性、および当社独自の第III相ピボタル試験で見られた迅速な登録に基づいています。

グレッグ・フリーバーグ

第2四半期にこれらの第III相トップライン結果を共有できることを楽しみにしています。3歳未満の小児を対象とした当社の第II相試験では登録が非常に順調に進んでおり、低軟骨形成症において乳児期からの潜在的な選択肢としてのVoxzogoへの早期の関心が高まっていることを示しています。また、今年第2四半期にはBMN 401の第III相トップラインデータの発表も予定しています。念のため申し上げますと、ENPP1欠損症は、血管、骨格、および軟部組織系に影響を及ぼす、稀で深刻かつ進行性の遺伝性疾患です。

BMN 401は、ENPP1欠損症に対する初の疾患標的治療薬となる可能性があります。1歳から12歳の小児を対象としたENERGY-3試験には、2つの共同主要エンドポイントが含まれています。1つ目は、52週目までの血漿中の無機ピロリン酸のベースラインからの変化です。2つ目は、52週間の治療後のRGIC（放射線学的全般的変化印象）の変化であり、骨格の健康の改善を評価するものです。

グレッグ・フリーバーグ

高齢患者におけるBMN 401の臨床経験では、ピロリン酸の正常化に伴い、骨ミネラルバイオマーカー、機能的パフォーマンス、ならびに患者および医師報告のアウトカムの改善が示されています。これらのピボタルなデータ結果に加えて、当社の長時間作用型CNP治療薬であるBMN 333の進捗についても強調したいと思います。当社のグローバルな承認申請に向けた第II/III相試験において、登録が進行中であることを共有でき嬉しく思います。当社は、BMN 333を軟骨無形成症、そしておそらく他の骨格疾患における次世代の標準治療の候補として確立することを目指し、このプログラムを迅速に進めています。

締めくくりに、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するBMN 351についても触れたいと思います。3月の筋ジストロフィー協会コンベンションにおいて、6mg/kgおよび9mg/kgの用量コホートの両方において、25週目でのジストロフィン量の用量依存的な増加を示す初期データを提示しました。

グレッグ・フリーバーグ

これらの知見には、筋肉損傷のバイオマーカーであるクレアチンキナーゼの顕著な減少、および、歴史的な対照群と比較した場合のNorth Star歩行能力評価および6分間歩行テストによって測定される機能低下の防止が伴っていました。当社の開発プログラムで観察されたジストロフィン発現レベルと機能的改善の両方に勇気づけられています。12mg/kgコホートの登録は継続中であり、このプログラムの進展に伴い、年末までに追加のアップデートを提供できることを楽しみにしています。最後に、その献身によってこの進歩を可能にし続けてくださっている患者様、ご家族、そしてケアギバーの皆様に感謝申し上げます。

本日はご清聴ありがとうございました。これより質疑応答に移ります。オペレーターの方？

オペレーター

ありがとうございます。これより質疑応答セッションを開始いたします。電話で参加されており、質問を希望される場合は、電話機のキーパッドで「＊1」を押して挙手し、順番待ちの列に加わってください。質問を取り消したい場合は、再度「＊1」を押してください。

まずは、モルガン・スタンレーのショーン・レイマン氏からお願いいたします。

スピーカー 16

こんにちは、ショーンの代わりに来たマイクです。ご質問をお受けいただきありがとうございます。2点伺いたいと思います。まず、小児内分泌学会での最近のデータについてですが、低軟骨形成症における骨ミネラル含有量に関して見られたベネフィットの文脈を説明していただけますでしょうか。

また、それがトップラインの結果に向けた期待にどのように反映、あるいは影響を与えるとお考えでしょうか。

グレッグ・フリーバーグ

はい、マイクさん、ご質問ありがとうございます。グレッグ・フリーバーグです。はい、従来の軟骨無形成症および、もちろん低軟骨形成症の両方において成長速度を測定することに加えて、当社は骨生物学や骨の健康を含む、健康とウェルビーイングに関するさまざまな要因を測定しています。提示された累積データにおけるDEXAスキャンは、骨の長さの成長と軟骨内骨形成の刺激に加えて、その骨が健康的であり、我々が期待する強さを持っていることを改めて示唆しています。

また、これは他のFGFR3関連変異疾患である軟骨無形成症で確認されていることの再確認でもあります。第III相試験のパートに入ります際、そのデータを見ることを非常に楽しみにしています。

グレッグ・フリーバーグ

そのイベントは今年の半ばより前に行われる予定です。第2四半期であるとお伝えしました。私たちはその結果を見ることを切望しています。繰り返しますが、小児内分泌学会（Pediatric Endocrine Society）でのデータは、軟骨低形成症（hypochondroplasia）が、軟骨無形成症（achondroplasia）と比較して独特かつ個別の適応症ではあるものの、関連する生物学的特性が、その仮説が強力なものであることを改めて示唆していると考えています。

Children's National HospitalのAndrew Dauber氏のデータで見られたように、我々の試験が測定するように設計されている、統計学的に有意な改善の基準を確実に満たすような成長が再び確認されています。安全性プロファイルに関しては、予期せぬ事象は想定していません。成功を祈るばかりです。データが利用可能になり次第、皆様にお知らせします。

スピーカー 16

ありがとうございます。大変助かります。導入コメントに少し立ち戻らせてください。Amicusの統合に関して、将来の成長を加速させるためのロードマップのようなものがあることに言及されました。

具体的にPombilitiまたはOpfoldaについて、その市場における切り替え率の向上を推進するためのレバー（手段）として、どのようなものがあるとお考えか伺えますでしょうか。ありがとうございます。

クリスティン・ハバード

はい、ありがとうございます。Cristin Hubbardです。先週買収を完了したばかりですが、これら両製品の商業的可能性、つまりポートフォリオに加わる両製品とも高成長製品であることについて、非常に、非常に期待しています。以前にも申し上げましたが、少し詳しく説明しますと、特にGalafoldについては、最大の成長レバーは診断とその周辺にあると考えています。

治療可能な患者層の大部分が未診断のままであることが分かっており、診断を推進することこそが、Amicusがまさに勢いを築き始めているところです。この点において、BioMarinの能力を活用することで、それをさらに推進し続けられると感じています。

クリスティン・ハバード

PombilitiとOpfoldaについては、それは切り替えの機会に関するものであり、既存の治療を受けている患者が進行し始めるにつれて、今後数年間で築き上げるための相当な機会があると考えています。私たちは、Amicusが開始した取り組み、つまり新規治療の開始、自身の病状進行を特定した患者の把握、そして進行がどのようなものかを理解することに関する取り組みに注力しています。これは私たちが非常に重点を置いている領域であり、切り替えのメリットを示すための継続的なエビデンスの生成も同様です。繰り返しになりますが、これらはBioMarinの能力に自信を持っている領域であり、将来の軌道についても非常に期待しています。

これについては第2四半期の電話会議で詳しくお話しします。

オペレーター

次に、ゴールドマン・サックスのSalveen Richter様からの質問に移ります。

スピーカー 14

ご質問いただきありがとうございます。Salveenの代理でTommyが回答いたします。Voxzogoについて手短に伺わせてください。競合他社の参入による、切り替えや新規患者の追加といった、異なる動きの兆候は何か見られますでしょうか。

ありがとうございます。

クリスティン・ハバード

はい、ご質問ありがとうございます。再びCristinです。用意されたコメントでお聞きいただいた通り、第1四半期の需要は引き続き非常に好調です。実際、第1四半期の登録数は昨年の下半期の平均を上回っており、その傾向は4月まで続いています。

現在、私たちは非常に手応えを感じています。ご存知の通り、私たちはコンセンサス・ガイドラインに基づき、0歳から2歳の層に非常に注力しており、そこで真の勢いが見られます。第1四半期において、新規患者の開始は、その半数以上が0歳から2歳の層に偏っていただけでなく、その層における診断から治療までの期間の短縮も見られます。それはすでに10%短縮されています。

クリスティン・ハバード

その重点的な取り組みが功を奏していると考えています。加えて、私たちはすでに治療を受けている患者にも注力しており、治療がうまくいっている患者の方々には、Voxzogoに関する既存のエビデンスの全体像を確実に理解してもらい、ベネフィットに関して引き続きポジティブな経験をしていただけるようにしたいと考えています。第1四半期の結果には非常に満足しており、その軌道を継続していけることを楽しみにしています。

オペレーター

次に、StifelのPaul Matteis氏にお願いします。

ポール・マッテイス

ありがとうございます。質問の機会をいただき感謝いたします。Amicus社の統合に関連する、来四半期のアップデートについて、少し先取りしてお伺いします。売上見通しの期間に関して、どのような情報を提供される予定か、あらかじめ概要を説明していただけないでしょうか。

ピーク時の売上について言及されるのか、あるいはそれらの見通しを更新されるのか、もしくはその他のことでしょうか。二点目に、増益寄与（アクリション）、コスト・シナジー、そして繰り返しになりますが収益性見通しの期間に関する当方の期待値について、あらかじめ概要を説明していただけることはありますでしょうか。ありがとうございます。

ブライアン・ミューラー

こんにちは、Paul。ありがとうございます。ご質問に感謝いたします。はい、本日は、買収取引をわずか1週間前に完了したばかりであることを踏まえ、強調しておきたいことがあります。

これまでの統合に関する簡潔なアップデートですが、統合は順調に進んでおり、本日、Amicus社の8か月分の予想売上範囲を追加した売上ガイダンスの更新をご覧いただいた通り、中間値は5億ドルとなり、更新後のガイダンスは前年比20%増となります。また、第2四半期のアップデートに向けて、あらかじめ概要を説明しておきたいと考えています。取引の発表時から、これら2つの事業間の戦略的適合性が非常に強力であることを議論してきました。

ブライアン・ミューラー

BioMarinが既存のポートフォリオにおいて長年構築してきたグローバルな商用および医学的能力により、これら2つの医薬品は、BioMarinにおいて真により大きなポテンシャルを持つはずであるということです。それが取引の根底にある主要な根拠であり、我々はクロージングに至るまで計画を立ててきました。買収が完了した現在、我々はAmicus社の事業に深く入り込み、より密接に関与しているところです。そのため、追加のアップデートについては第2四半期までお待ちいただきたいと考えています。

それには、ピーク時の売上に関する見解を含む、長期的なポテンシャルに関する多くの詳細や指標が含まれる予定です。

ブライアン・ミューラー

念のために申し上げますと、取引発表時のデューデリジェンスに基づき、Galafold、Pombiliti、およびOpfoldaのそれぞれについて、約10億ドルというピーク時の売上ポテンシャルに関して、Amicus社が共有していた内容を改めて表明しました。しかし、これら両方の医薬品を拡大するための長期的な事業計画と戦略を策定する中で、その数値はさらに高くなる可能性があると考えています。それを共有する予定です。その長期的なポテンシャルをどのように達成すると予想しているかという点について、いくつかの主要な指標や戦術を共有することが重要になると考えています。

今後にご注目ください。第2四半期により多くの情報をお伝えできることを楽しみにしています。ちなみに、それにはシナジー、長期的な収益性、増益寄与（アクリション）といった、他の財務要素も含まれる予定です。

ブライアン・ミューラー

本日の発表として、本日ご覧いただいたEPS（一株当たり利益）ガイダンスの通り、Amicus社の買収は2026年暦年においてはわずかに希薄化するものの、買収完了後の最初の12か月間は増益寄与し、その後、2027年度の開始時には大幅に増益寄与するという以前の予想を再確認いたします。さらなる詳細の共有を楽しみにしていますが、幸先の良いスタートを切っています。

オペレーター

次に、BarclaysのEllie Merle氏にお願いします。

スピーカー 12

こんにちは、Ellieに代わってJasmineが担当いたします。ご質問をお受けいただきありがとうございます。Voxzogoと低形成軟骨発育不全症に関して、どのようなデータが良いものになるとお考えか、またAGVについて何を期待されているのか、最新の状況を教えてください。来年の低形成軟骨発育不全症によるVoxzogoの売上への貢献についてはどのようにお考えでしょうか？この患者層における普及のペースはどのようになるとお考えですか？商用化に向けた準備についても少しお話しいただけますでしょうか。

ありがとうございます。

グレッグ・フリーバーグ

ありがとう、Jasmine。Greg Fribergです。まずは私が前半部分を担当し、その後同僚に引き継ぎます。現在進めているCANOPY-HCH-3試験に関しては、当然ながら今年の第2四半期にデータを検討する予定です。

それを非常に楽しみにしています。もちろん、成功の定義は、対照群と比較して成長において統計学的に有意な改善が見られることです。ご存知の通り、この分野では他にもさまざまな指標を測定しています。身体計測的な指標はもちろん、安全性プロファイル、そして成長における統計学的に肯定的なあらゆる改善を見ています。

私たちは、それがこれらの患者様にとっての勝利（恩恵）であると考えています。

グレッグ・フリーバーグ

付け加えさせていただきますと、低軟骨症の試験において、年長の子供だけでなく、事前準備された発言でも述べた通り、乳児についても、被験者の登録（リクルートメント）がかなり劇的に加速していると感じており、これはこの疾患に対する標的療法の需要が非常に高い市場であることを示唆しています。繰り返しになりますが、この疾患を駆動する変異に関して、生物学的には軟骨無形成症と非常に類似しています。その観点から、またAndrew Dauber氏が確認したデータに基づき、最終的な結果がどのようになるのか、非常に期待しています。市場に関する質問もあったかと思いますので、その件についてはCristinに引き継ぎます。

クリスティン・ハバード

はい、ありがとうございます。全体的な目標は、当然ながら中期的にVoxzogoの成長を継続することであり、低軟骨症はその重要な構成要素となります。現在、私たちが上市前活動において注力しているのは、診断とその周辺領域です。以前にも共有しましたが、世界全体の総獲得可能患者数は14,000人と想定しており、これは私たちがこの疾患の診断と認識の向上を継続的に推進できるという前提に基づいています。

上市前の現時点における私たちの目標は、特定された低軟骨症患者の数を増やすこと、そして医師に遺伝子検査を理解させ、確実に検査のオーダーを行ってもらうことです。真の狙いは、患者様がより早期の年齢で診断されるようにすることにあります。

クリスティン・ハバード

私たちの今日の目標は、それを改善し、潜在的な上市の時点で患者様を確実に特定できている状態にすることです。

グレッグ・フリーバーグ

Jasmine、メディカル・アフェアーズの観点からもう一点だけ付け加えさせてください。私たちは、データを発表する前であっても、この疾患の診断を受ける患者数を実際に加速させるべく、コミュニティにおいて積極的に活動しています。それにはおそらく3つの側面があります。一つは、患者様がより早期に評価を受けるために紹介を受けられるようにすること。

もう一つは、検査の増加。そして、いわゆるVUS（意義不明のバリアント）を再分類するための遺伝学的側面での取り組みです。この分野においても、この治療法が利用可能になった際に、患者様が利用可能で準備ができている状態であることを、改めて期待しています。

クリスティン・ハバード

手短に、いくつかの要素を挙げさせてください。現在実施している診断プログラムや、こうした非プロモーション的な上市前活動において、すでに特定された低軟骨症患者数が90%増加しており、同時に（診断される）年齢も70%低下しています。これこそがまさに私たちが目指している数値であり、上市期間を通じて継続していきたいと考えている数値です。

オペレーター

失礼いたします。次のご質問に移ります。EvercoreのCory Kasimov氏からの質問です。

スピーカー 13

こんにちは、Coryの代理でEddieが伺います。ご質問の機会をいただきありがとうございます。ガイダンスの上方修正について質問があります。ガイダンスの中間値が5億ドル増加したことについて、その背景を説明いただけますか？Galafoldの増益による寄与についてですが、これは同社が2025年度に創出した6億ドルの収益と比較して保守的な見積もりでしょうか？これら2つの資産をガイダンスに加える際の、主要な前提条件は何でしょうか？

ブライアン・ミューラー

こんにちは、エディ。ブライアンです。ご質問ありがとうございます。本日のアップデートにおけるこの重要な要素について、もう少し詳しく説明できる機会をいただき感謝いたします。

はい、背景を説明させていただきます。まず第一に、この5億ドルという数字は、当社の既存の酵素治療薬に関する2026年のガイダンスの範囲内に収まる範囲の中間値を示しています。ここでは中間値についてお話しします。タイミングの観点からは、先週取引が完了したことを踏まえ、この5億ドルの中間値は、主に今年5月から12月までの残りの8ヶ月分を反映している点にご留意ください。

保守的かどうかというご質問に関して申し上げますと、保守的でも積極的でもなく、現実的なものだと考えております。

ブライアン・ミューラー

1月から4月までの、未報告分であるアミカス製品の収益期間を分析しましたので、その結果を共有します。コンセンサスと比較したところ、報告はされていませんが、1月から4月のパフォーマンスはコンセンサスを上回っていました。GalafoldとPombilitiの両方が、2026年に力強いスタートを切っています。とはいえ、繰り返しますが、この取引はわずか1週間前に完了したばかりです。

次四半期には、長期的な可能性を含め、さらなる詳細をお伝えします。また、2025年に報告された6億ドルについて言及されましたので、本日のアップデートの背景にある、アミカスのオーガニックな前年比成長率の観点からの範囲は、10％台後半から20％台前半となっています。

ブライアン・ミューラー

非常に健全な成長であると考えており、これらの資産が当社のポートフォリオに加わったことを嬉しく思います。繰り返しますが、これをバイオマリンの酵素治療薬に重ね合わせる（レイヤリングする）結果として、前年比30％の増加が見られ、総収益は中間値で20％となります。手応えを感じており、今後さらなる詳細を共有していく予定です。

スピーカー 13

ありがとうございます。

オペレーター

次に、JPモルガンのジェシカ・ファイにお繋ぎします。

スピーカー 15

こんにちは、ジェスの代理で参加しているホセです。ご質問をお受けいただきありがとうございます。軟骨低形成におけるVoxzogoの普及について、軟骨無形成と比較してどのように考えるべきでしょうか。これらの市場における類似点と相違点はどこにあるとお考えですか？第二に、第1四半期の患者数の前年比20％増に対し、収益成長率が3％であるという乖離について説明していただけますか。

これはすべて、昨年の第4四半期における大型注文によって説明できるものなのでしょうか。ありがとうございます。

クリスティン・ハバード

はい。最初の質問の、普及の入り口に関する見方についてお答えします。軟骨低形成における普及は、軟骨無形成と同様であると考えています。先ほども少し申し上げましたが、当社にとって最も重要なのは、疾患への認知度、治療の緊急性、そして診断の状況を確実にすることです。

これこそが普及曲線（アドプション・カーブ）を加速させるものだと信じているからです。当社の意図としては、2027年初頭の発売（予定）の時点で患者さんが特定されているよう、それらを最大限に推進することにあります。重要なのは、その勢いを維持し続けることであり、それが最終的に普及曲線の形状を決定づけることになるからです。

グレッグ・フリーバーグ

クリスティン、医学的な観点から少しコメントさせてください。軟骨低形成の場合、子供たちは軟骨無形成の患者が生まれ持っているような成長欠損を、生まれながらに持っているわけではありません。その結果、診断が少し遅れることがよくあります。紹介を経て、診断されることになります。

グレッグ・フリーバーグ

先ほど言及したデータポイント、つまり診断年齢という点においてその数字を縮小させることが我々の目標の一つであったものですが、これは、これらの子供たちを適切な医師の手に委ねるために我々が行っている取り組みが、実質的な初期の成功であると見なせる、真にポジティブな兆候であると考えています。繰り返しますが、適切な医師は、子供たちに対して何をすべきかを知ることができます。我々は、そのコミュニティの形成を継続的に支援し、もしこれらの治療法が利用可能になった際には、実際に患者を治療する医師の手に届くようにしていくことを期待しています。

ブライアン・ミューラー

グレッグ・フライバーグ、クリスティン・ハバード、ありがとうございます。収益のタイミングまたは変動に関する質問にお答えします。その点をご指摘いただき感謝いたします。潜在的な患者需要の成長と報告された収益との間の乖離は、完全に注文のタイミングによるものであることを強調することが重要だからです。

それにはいくつかの異なる層があります。ちなみに、これらはいずれも前四半期に議論したものですが、1つ目は、第4四半期に処理された大規模な海外注文が、第1四半期には繰り返されなかったことです。2つ目は、数年間にわたって振り返ると我々のビジネスにおいてやや特有であったことですが、第4四半期から第1四半期にかけての、米国における緩やかな在庫積み増しの影響です。これはPalynziqとVoxzogoの両方に影響しました。

ブライアン・ミューラー

重大なものではなく、単に、いわゆる約1週間分の追加在庫といった程度でしたが、前期比収益において差異として現れるには十分なものでした。これが、我々が潜在的な患者需要の成長を強調したかった理由です。ちなみに、そこには重大な価格ドライバー（価格変動要因）は存在しません。完全に注文タイミングの動態によるものです。

オペレーター

次に、TD Cowenのフィル・ナドゥに移ります。

フィル・ナドー

こんにちは。ご質問をお受けいただきありがとうございます。我々から2点伺います。まず、ITC聴聞会に関する最新状況を教えていただけますか？特に、最近オンラインに掲載されたITCの公判前準備書面について、皆様のお考えをお聞きしたいと考えています。

それが1点目です。2点目は、プレスリリースの中に、2027年にBMN 333の第II/III相試験のデータがいくつか発表される旨の注記があります。その時点でどのようなデータが公開されるのか、もう少し詳細を教えていただけますでしょうか？ありがとうございます。

アレクサンダー・ハーディ

フィル、ありがとうございます。アレクサンダーです。質問の最初の部分にお答えし、その後、2番目の部分についてはグレッグに代わります。ITCに関しては、全体として、ITCにおいて排除命令を追求し、我々の知的財産（IP）を行使することが、米国における知的財産を保護するための最も迅速な方法であると考えています。

ご指摘の通り、我々は最近ITCの証拠調べ聴聞会を完了し、現在、聴聞後書面が担当の首席行政法判事に提出されているところです。次のステップとしては、Ascendisの製品が当社の特許を侵害しているかどうかの決定が、8月21日頃に下される見込みです。その時点で、委員会全体がその決定を再審査することに決めた場合、最終的な決定は12月21日頃になる予定です。

アレクサンダー・ハーディ

これが、現在の状況と、今後期待できることの概要です。また、ITCの手続きが完了した際には、連邦地方裁判所においても特許権を行使する予定であり、そこでは当然ながら、金銭的損害賠償の請求が可能であることも付け加えておきます。それでは、グレッグに代わります。

グレッグ・フリーバーグ

フィル・ナドゥ、BMN 333に関するご質問をありがとうございます。お電話で参加されている方のために改めて説明しますと、これは当社の持続型CNPアナログであり、週1回投与された際に、継続的で、潜在的により高いAUC曝露量のCNPを放出するように設計されています。繰り返しますが、第I相試験において、健康なボランティアにおいて安全に達成できたAUCレベルは、10倍以上の増加を示しました。我々は最近、軟骨無形成症の子供を対象とした第II/III相試験を開始しました。

これは多地域共同臨床試験です。現在、世界中の様々な国で実施されており、まさに今、被験者の登録を行っているところです。我々の目標は、BMN 333の3つの用量のうち1つを子供たちに投与する第II相の部分を実施することです。

グレッグ・フリーバーグ

Voxzogoを投与する群も一つあります。この試験にプラセボはありません。2027年に最終的に報告するのは、6ヶ月の時点で年換算成長速度（AGV）を測定できるということであり、そのデータと、他の測定値、人体測定値、安全性およびウェルビーイングに関するその他の指標を用いて、ベイズ解析に基づき、Voxzogoと直接比較を行う第III相試験に進めるべき用量を決定します。改めて、AGVに関して優越性プロファイルを目指しており、より高いAGVが、皆様にお馴染みの健康やウェルネスの測定値をより向上させるという前提に基づいています。

オペレーター

次に、レイモンド・ジェームズのクリス・レイモンド氏にお伺いします。

クリス・レイモンド

ありがとうございます。BMN 333のピボタル試験に関する質問です。以前にも話題に上がったことは承知していますが、非劣性試験ではなく優越性試験を選択した決定について、より踏み込んでお聞きしたいと思います。

クリス・レイモンド

BMN 333が2〜3倍の遊離CNPを提供し、それがより高い有効性に繋がるというお話は伺っています。戦略的な観点から伺いたいのですが、もし非劣性試験でそのデータを示せるのであれば、なぜリスクを冒してまで優越性試験を実施するのでしょうか？ありがとうございます。

グレッグ・フリーバーグ

ご質問ありがとうございます。グレッグ・フリーバーグです。BMN 333における我々の目標は、単にVoxzogoをより使いやすくしたバージョンを作ることではなく、この分野を進化させることです。3倍という目標は、少なくとも3倍であったことを強調しておきます。

実際には、3倍、5倍、および7倍を超えるAUC曝露量を試験しています。その観点から、BMN 333はこの仮説を検証するための適切な薬剤であると強く信じています。また、非劣性の観点から、「こちらの方が容易ではないか？」と問うのは自然な疑問ですが、純粋に数学的な観点からは、実際にははるかに困難であり、Voxzogoのような薬剤に対して非劣性を示すためには、試験規模は10倍以上に膨らむことになります。

グレッグ・フリーバーグ

その点において、試験デザインの現実的な問題はありますが、第II相試験の後にデータを確認する機会があることをお伝えしておきたいと思います。もし調整が必要であれば、あるいはベイズモデルの更新によって再評価が必要であると示されれば、その際には調整を行う可能性があります。とはいえ、我々がこの分子に何を求めているかは非常に明確です。軟骨無形成症の将来的な治療の礎となるような、優れたCNP製品を目指しています。

アレクサンダー・ハーディ

グレッグ・フリーバーグが述べた通り、全くその通りであることを付け加えさせていただきます、アレクサンダー・ハーディです。我々は、ここでの機会とニーズは、有効性、AGV、および直線的な成長以外のあらゆるメリットという点における、まさに「優越性」にあると考えています。また、この試験デザインによって、実際にはVoxzogoを用いた実薬対照試験となります。グレッグ・フリーバーグが既に説明した通り、試験規模は非劣性デザインの場合よりも小さくなります。

また、介護者と医師の両者に対する提案として、これは潜在的な患者様が参加を希望する非常に魅力的な試験になるはずだと考えており、それによって極めて重要となる症例登録のスピードアップも期待できます。

アレクサンダー・ハーディ

有効性の観点から目指している優越性プロファイルが、迅速な試験登録およびマイルストーンの達成と相まって、非常に説得力のある提案になると考えています。

グレッグ・フリーバーグ

はい、活性があり、安全かつ効果的な治療法が存在する場合、プラセボ対照試験を実施することは、もはや実際には不可能です。また、それは適切なことでもありません。

オペレーター

次の質問は、ウェルズ・ファーゴのMohit Bansal氏から承ります。

チェン・シュ

ありがとうございます。Mohit Bansal氏の代理で発言いたします、Chen Xuです。ご質問の機会をいただきありがとうございます。BMN 333について少し詳しく伺いたいと思います。

BMN 333が軟骨無形成症の改善をターゲットとしていることについては、すでにお話しいただいているかと思います。週1回投与のCNPアナログを成長ホルモンと併用して進展させており、より高いAGV（年間成長速度）を報告する可能性がある競合他社が存在する中で、この進化する治療環境に対するBioMarinの見解と、今後333が果たし得る役割をどのように捉えるべきでしょうか。ありがとうございます。

グレッグ・フリーバーグ

ご質問ありがとうございます。再びGreg Fribergがお答えします。確かに、成長ホルモンとの併用療法については、約12ヶ月分のデータが得られていますが、初期段階の研究では、第2の薬剤を追加することによって、さらなる成長が得られる可能性があることを示しています。ただし、併用療法についてはまだ初期段階であることを注意喚起しておきたいと思います。

成長ホルモンはかなり前から存在していますが、私が知る限り、軟骨無形成症において承認されている市場は、日本という1つの市場のみです。その理由は、成長ホルモンによって刺激できる成長が、歴史的に最終的な成人身長の増加には結びついてこなかったためです。それは（成長が）一気に放出されるものの、潜在的に骨端線をより早く閉鎖させてしまうという犠牲を伴うものです。この点は依然として未解決の課題です。

グレッグ・フリーバーグ

もちろん、安全性だけでなく、2、3年、あるいはそれ以上のデータを見る必要があると考えています。成長ホルモンは、管理可能な安全性プロファイルを持っていますが、医師によるモニタリングを必要とする独自の課題も抱えています。それらの成長による利点が長期的に持続するものかどうかを確認する必要があります。私たちはこの状況を非常に注視しているということを、改めてお伝えしておきます。

いわば、CNPがその役割をより効果的に果たすための機会や手段（レバー）があれば、適切な時期に適切な場所で検討いたします。現時点では、それが適切な時期であるとは考えておらず、パラダイムがシフトする前に追加のデータを確認することに certainly（確実に）関心を持っています。これは、多くのステークホルダーから伺っていることとも一致しています。

オペレーター

次の質問は、Leerink PartnersのJoseph Schwartz氏から承ります。

ジョセフ・シュワルツ

ありがとうございます。非常に感謝いたします。酵素療法事業に関するガイダンスの引き上げについて、もう少し詳しくお聞かせいただけますでしょうか。ガイダンスが5億ドル引き上げられたことを確認していますが、昨年の同時期の8ヶ月間において、Amicus社はGalafoldおよびPombilitiで約4億5,000万ドルの収益を上げていたと推定しています。

これは、おそらく11%程度の、10%台前半の成長を意味します。Brian、あなたは「10%台後半（high double-digit）の成長」と言及されていました。この差異をどのように整合させるべきか、お教えいただけますでしょうか。ありがとうございます。

ブライアン・ミューラー

ありがとう、Joe。ご質問と、その計算について感謝します。あなたが指摘されている差異の要因は、おそらく2つの要素に起因すると考えています。第一に、2025年の8ヶ月分を按分して算出する場合、いくつかの欠落している変数があり、厳密な「リンゴとリンゴの比較（同条件での比較）」を行うには精度が不足しています。

第二に、通期ベースで見ると、改めて述べましたが、Galafold、Pombiliti、およびOpfoldaの両方において、今年の最初の4ヶ月間の好調なパフォーマンスがありました。繰り返しますが、これらは公表されたものではなく、内部管理データです。

ブライアン・ミューラー

通常の四半期のように、通常の外部報告プロセスを経ていないため、これについては開示しておりません。通期の業績に詳細な説明を加えることが重要だと考えました。四半期ごとのタイミングの動態を考える際、それはより重要であると言えますし、これは我々自身のビジネスにも当てはまります。最も重要なのは通期の年間サイクルを前年比で比較することだと考えており、アミカス社が2025年の通期として報告した6億3,400万ドルに対して、本日示唆されている範囲を繋ぎ合わせると、10％台後半から20％台前半の範囲になります。

四半期内の計算を行おうとするのではなく、その数値に軸足を置くことをお勧めします。

オペレーター

次に、バンク・オブ・アメリカのジェイソン・ガーベリー氏に移ります。

ジェイソン・ジャーベリー

皆さん、こんにちは。質問を受け付けていただきありがとうございます。アレックス、ITC（国際貿易委員会）の質問のフォローアップですが、Ascendis社が製造上の回避策を実行できる能力について、何かご存知でしょうか？ ポジティブな裁定が出た場合のシナリオを検討したいので、例えば、何らかの控訴を待つ間、決定が停止される可能性があるのか教えてください。それから、フォローアップとして、PombilitiとOpfoldaについてですが、基本的には15カ国の市場で上市されている資産を継承し、目標は80カ国の市場に展開することだと理解しています。

その資産を2026年または2027年に取得することになった今、その展開のフェーズをどのように考えるべきでしょうか？ ありがとうございます。

アレクサンダー・ハーディ

ご質問ありがとうございます。残念ながら、ITCに関する詳細や、それに関する潜在的なシナリオについては、これ以上の詳細は申し上げられません。特に事案が係争中であるため、あまりに具体的な話には踏み込みたくないという点をご理解いただければと思います。では、後半部分についてはクリスティンに代わります。

クリスティン・ハバード

はい。PombilitiとOpfoldaに関するご質問をいただき、ありがとうございます。現在、15カ国で償還が行われているという点は、まさにその通りです。取引が完了する前から、我々は詳細かつ踏み込んだ調査セッションを実施してきました。

Galafold、およびPombilitiとOpfoldaの両方について、各市場のビジネスを詳細に調査し、そこにある動態を真に理解することに努めてきました。重要なのは、ご指摘いただいた通り、我々の80カ国にわたる展開範囲を見据え、「どこに潜在的な可能性と機会があるのか」を検討することです。我々は、GalafoldとPombilitiおよびOpfoldaの両方について機会を特定しています。PombilitiとOpfoldaは上市の軌道においてまだかなり初期の段階にあることを踏まえると、検討対象となる国がより多くなることは想像に難くないでしょう。

クリスティン・ハバード

注意すべき点として、必ずしも80カ国すべてに展開するわけではなく、重要なのは潜在的な機会があると考える場所を特定することであり、その進展のペースについては、第2四半期の決算説明会で詳しくお話しする予定です。

オペレーター

以上で質疑応答セッションを終了します。それでは、閉会の辞として、BioMarinのCEO、アレクサンダー・ハーディ氏に進行をお戻しします。

アレクサンダー・ハーディ

オペレーター、そして本日ご参加いただいた皆様、ありがとうございます。お分かりいただける通り、今四半期はBioMarinにとって非常に重要な転換点となります。最近完了したアミカス社の買収により、当社の商業的なリーチが拡大し、2026年の売上高成長見通しが20%へと強化され、世界中のより多くの患者様に対応する能力が向上しました。当社のポートフォリオ全体で見られる旺盛な患者需要に、勇気づけられています。

酵素補充療法においては、思春期におけるPalynziqの上市による勢いが、今後も継続して高まっていくと予測しています。Voxzogoについては、第1四半期において、特に低年齢児の間で新規患者の治療開始数が前年同期比20%以上と一貫して増加しており、これはその長期的な安全性と有効性に対する信頼の表れであり、可能な限り早期に治療を開始することの重要性を浮き彫りにしています。

アレクサンダー・ハーディ

Amicus社の統合が現在着実に進展しており、パイプラインの試験結果発表など、いくつかの短期的なカタリストも控えています。私たちは、このモメンタムを加速的な成長、より広範な患者様への貢献、そして有意義な価値創造へとつなげていくことに注力しています。引き続きのご支援に感謝申し上げますとともに、次四半期にまた進捗をご報告できることを楽しみにしております。ありがとうございました。

オペレーター

本日の電話会議は以上で終了いたします。ご参加いただきありがとうございました。これにて回線をお切りください。